এমন একটি বিশ্বে যেখানে ডিএনএ-তে একটি মাত্র মিউটেশন একটি শিশুকে সংক্রমণ এবং প্রদাহের সাথে ক্রমাগত লড়াইয়ের জন্য ধ্বংস করতে পারে, নতুন প্রকল্পটি একটি অগ্রগামী সমাধানের প্রতিশ্রুতি দেয়: লক্ষণগুলি উপশম করা নয়, বরং ইমিউন সিস্টেমের মূল ত্রুটির সম্পূর্ণ সংশোধন।
AEGIS প্রকল্প (শিশুদের ইমিউন সিস্টেম রোগের জন্য সাশ্রয়ী জিন এডিটিং থেরাপি) শক্তিশালী সমর্থন পেয়েছে: মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের অ্যাডভান্সড রিসার্চ প্রজেক্টস এজেন্সি ফর হেলথ (ARPA-H) জন্মগত ইমিউন ডিসঅর্ডারে আক্রান্ত শিশুদের জন্য সাশ্রয়ী জিন এডিটিং পদ্ধতি বিকাশের জন্য 27,7 মিলিয়ন ডলার পর্যন্ত বরাদ্দ করেছে। কনসোর্টিয়াম, যা ক্যালিফোর্নিয়া বিশ্ববিদ্যালয়, বার্কলেতে অবস্থিত ইনোভেটিভ জিনোমিক্স ইনস্টিটিউটের নেতৃত্বে — নোবেল বিজয়ী এবং CRISPR-এর সহ-নির্মাতা জেনিফার ডুডনার প্রতিষ্ঠিত প্রতিষ্ঠান — একাডেমিক, ক্লিনিকাল এবং শিল্প অংশীদারদের একত্রিত করে জটিল জেনেটিক প্রযুক্তিকে সাশ্রয়ী চিকিৎসায় রূপান্তরিত করতে। পাঁচ বছরের মধ্যে, কনসোর্টিয়াম শিশুদের মধ্যে ইমিউনোডেফিসিয়েন্সি সৃষ্টিকারী 500-এরও বেশি বিরল জেনেটিক অবস্থার জন্য CRISPR-ভিত্তিক সাশ্রয়ী পদ্ধতি বিকাশ এবং পরীক্ষা করার পরিকল্পনা করেছে।
মায়ো ক্লিনিক প্রকল্পের তিনটি প্রধান ক্লিনিকাল সেন্টারের একটি হিসাবে কাজ করবে — UCLA এবং ইউটা বিশ্ববিদ্যালয়ের সাথে। মায়োর বিশেষজ্ঞরা, যাদের পেডিয়াট্রিক ট্রান্সপ্লান্টেশন এবং সেল থেরাপিতে গভীর অভিজ্ঞতা রয়েছে, তারা রোগীদের নির্বাচন করবেন, ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনা করবেন এবং চিকিৎসার দীর্ঘমেয়াদী ফলো-আপ নিশ্চিত করবেন। এই ভূমিকা জিনোমিক মেডিসিনে ক্লিনিকের ক্রমবর্ধমান কর্তৃত্বকে আন্ডারস্কোর করে: মায়ো প্রাইমারি ইমিউনোডেফিসিয়েন্সি ট্রিটমেন্ট কনসোর্টিয়ামের সদস্য এবং একটি স্বীকৃত ট্রান্সপ্লান্ট সেন্টার। UCLA বিজ্ঞানী ডোনাল্ড কোহনের সাথে (শিশুদের ইমিউনোডেফিসিয়েন্সির জন্য জিন থেরাপি বিকাশে 35 বছরের অভিজ্ঞতা সহ ক্লিনিকাল ট্রায়ালের প্রধান তদন্তকারী) এবং অন্যান্য কেন্দ্রের সহকর্মীদের সাথে, মায়ো বিশেষজ্ঞরা হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল — যে কোষগুলি শরীরের সম্পূর্ণ ইমিউন সিস্টেমের জন্ম দেয় — সম্পাদনার নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা মূল্যায়ন করবেন।
প্রকল্পের উচ্চাকাঙ্ক্ষার স্কেল মনোযোগের দাবি রাখে: দলটি পাঁচ বছরে 10 শিশুদের চিকিৎসা করার এবং একই সাথে একটি সার্বজনীন প্ল্যাটফর্ম তৈরি করার পরিকল্পনা করেছে যা খরচ এবং উন্নয়নের সময়কে আমূল হ্রাস করবে। যদি ঐতিহ্যগত জিন থেরাপির বিকাশ বছরের পর বছর সময় নেয় এবং লক্ষ লক্ষ খরচ হয়, AEGIS তিন মাসেরও কম সময়ে একটি ব্যক্তিগতকৃত থেরাপি বিকাশের পরিকল্পনা করে যার খরচ প্রতি রোগীর 200 হাজার ডলারের নিচে। এটি লিপিড ন্যানো পার্টিকেলের মাধ্যমে উদ্ভাবনী ডেলিভারির সাথে বেস- এবং প্রাইম-এডিটিং প্রযুক্তির সংমিশ্রণ দ্বারা অর্জন করা হয় — একটি পদ্ধতি যা ইতিমধ্যে প্রাণীর মডেলগুলিতে পরীক্ষা করা হয়েছে।
ঐতিহ্যগত পদ্ধতির বিপরীতে যেগুলির জন্য আজীবন ইমিউনোসপ্রেসিভ থেরাপি বা ঝুঁকিপূর্ণ অস্থি মজ্জা প্রতিস্থাপনের প্রয়োজন হয়, AEGIS একটি এককালীন হস্তক্ষেপ তৈরি করার লক্ষ্য রাখে: রোগীর স্টেম সেলগুলি শরীরের বাইরে সম্পাদনা করুন এবং তারপরে সেগুলি ফিরিয়ে দিন যাতে তারা স্থায়ীভাবে স্বাভাবিক ইমিউন ফাংশন পুনরুদ্ধার করে। এটি অতি-বিরল রোগের জন্য বিশেষভাবে গুরুত্বপূর্ণ, যেখানে ঐতিহ্যগত চিকিত্সার বিকল্পগুলি একেবারেই নেই বা বিশ্বে মাত্র দুই থেকে তিনজন রোগীর জন্য উপলব্ধ।
মায়ো ক্লিনিকের পেডিয়াট্রিক অ্যালার্জি এবং ইমিউনোলজির প্রধান বিশেষজ্ঞ অ্যাভনি জোশি প্রকল্পের মূল ধারণার উপর জোর দিয়েছেন: "অভিনব ডেলিভারি পদ্ধতির সাথে উন্নত এডিটিং প্রযুক্তির সংমিশ্রণ শুধুমাত্র লক্ষণগুলি উপশম করবে না, বরং সমস্যার মূল নির্মূল করবে এবং পরিবারগুলিকে ক্রমাগত চিকিত্সার বোঝা থেকে মুক্তি দেবে।" এই দৃষ্টিভঙ্গি প্রকল্পের সমস্ত অংশগ্রহণকারীরা ভাগ করে নিয়েছেন, যার মধ্যে UCLA, স্ট্যানফোর্ড, ইউটা বিশ্ববিদ্যালয়ের নেতারা, সেইসাথে প্রিন্সটন, UC সান দিয়েগো, এমরি এবং Danaher কর্পোরেশনের বিশেষজ্ঞরা — একটি কোম্পানি যা ইতিমধ্যে CRISPR থেরাপি স্কেল করার ক্ষেত্রে সাফল্য দেখাচ্ছে।
AEGIS প্রকল্পটি ARPA-H-এর THRIVE প্রোগ্রামের (Treating Hereditary Rare Diseases with In Vivo Precision Genetic Medicines) অংশ, যা বিরল জেনেটিক রোগ নিয়ে কাজ করা সাতটি ভিন্ন বৈজ্ঞানিক গ্রুপকে অর্থায়ন করে। AEGIS-এর অধীনে তৈরি প্ল্যাটফর্মটি, লেখকদের ধারণা অনুযায়ী, শত শত অন্যান্য বিরল জেনেটিক রোগের থেরাপির বিকাশকে ত্বরান্বিত করার জন্য একটি টেমপ্লেট হয়ে উঠবে — শুধুমাত্র ইমিউনোডেফিসিয়েন্সি নয়, অন্যান্য অঙ্গ সিস্টেমকে প্রভাবিত করে এমন ব্যাধিগুলিও। এটি নির্ভুল জিনোমিক মেডিসিনকে একটি ছোট-স্কেল 'হস্তশিল্প' উত্পাদন থেকে একটি মাপযোগ্য এবং সাশ্রয়ী সিস্টেমে রূপান্তরিত করবে, যেখানে প্রতিটি শিশু ব্যক্তিগতকৃত থেরাপি পেতে সক্ষম হবে।
এইভাবে, AEGIS দেখায় যে একাডেমিক, ক্লিনিকাল এবং শিল্প সংস্থানগুলির একীকরণ কীভাবে বিপ্লবী জেনেটিক সরঞ্জামগুলিকে শিশুদের জন্য প্রকৃত জীবন রক্ষাকারী সহায়তায় রূপান্তরিত করতে পারে, যাদের জীবন ডিএনএ কোডের একটি ত্রুটির সুনির্দিষ্ট সংশোধনের উপর নির্ভর করে।
