জিনগত রোগগুলো, যেগুলোকে গতকাল পর্যন্তও অমোঘ নিয়তি বলে মনে করা হতো বা যেগুলোর জন্য অঙ্গ প্রতিস্থাপনের মতো কঠিন ব্যবস্থার প্রয়োজন ছিল, আজ তা ডিএনএ-র সূক্ষ্ম পরিবর্তনের প্রযুক্তির কাছে হার মানতে শুরু করেছে। ২০২৪ এবং ২০২৫ সালের সন্ধিক্ষণে ঘটা এই ঘটনাটি আনুষ্ঠানিকভাবে ব্যক্তিগতকৃত জিন থেরাপির এক নতুন যুগের সূচনা করেছে।
একটি প্রাণঘাতী ত্রুটি
এই গল্পের শুরু ২০২৪ সালের ১ আগস্ট জন্ম নেওয়া কেজে নামের এক শিশুকে দিয়ে। চিকিৎসকরা তার শরীরে কার্বাময়েল ফসফেট সিন্থেটেস-১ (CPS1) নামক একটি বিরল এবং অত্যন্ত বিপজ্জনক ইউরিয়া চক্রের সমস্যা শনাক্ত করেছিলেন। এই রোগে যকৃৎ প্রোটিন ভাঙার পর তৈরি হওয়া বর্জ্য প্রক্রিয়াজাত করতে পারে না, যার ফলে রক্তে দ্রুত বিষাক্ত অ্যামোনিয়া জমা হতে থাকে। দ্রুত চিকিৎসা না পেলে এর ফলে মস্তিষ্কে পানি জমা, কোমা এবং এমনকি মৃত্যু পর্যন্ত হতে পারে।
প্রচলিত চিকিৎসাবিদ্যায় এর মাত্র দুটি পথ ছিল: সারাজীবন অত্যন্ত কঠোর ডায়েট মেনে চলা এবং সেইসাথে বিষাক্ত পদার্থ অপসারণের জন্য প্রচুর ওষুধ সেবন করা, অথবা শৈশবেই উচ্চ ঝুঁকিপূর্ণ লিভার প্রতিস্থাপন।
একজন মাত্র রোগীর জন্য ওষুধ
চিলড্রেন'স হসপিটাল অফ ফিলাডেলফিয়া (CHOP) এবং ইউনিভার্সিটি অফ পেনসিলভানিয়া (UPenn)-এর একদল গবেষক সম্পূর্ণ নতুন এক পথে হেঁটেছেন। মাত্র ছয় মাসের মধ্যে তারা একজন নির্দিষ্ট রোগীর উপযোগী একটি ওষুধ তৈরি করেন এবং কোষ ও প্রাণীর ওপর তার সফল পরীক্ষা চালান।
এই চিকিৎসার মূলে রয়েছে ক্রিসপার প্রযুক্তির একটি ধরন—বেস এডিটিং। এই সরঞ্জামটি অনেকটা আণবিক ইরেজারের মতো কাজ করে: এটি ডিএনএ-র সর্পিল কাঠামো না কেটেই CPS1 জিনের ত্রুটিপূর্ণ 'অক্ষরটি' খুঁজে বের করে এবং অত্যন্ত সূক্ষ্মভাবে সেটিকে সঠিক অক্ষরে প্রতিস্থাপন করে। লিপিড ন্যানো পার্টিকেলের সাহায্যে ওষুধটি সরাসরি শিশুটির যকৃৎ বা লিভারের কোষে পৌঁছে দেওয়া হয়।
চিকিৎসার এই কোর্সে মোট তিনটি ইনজেকশন অন্তর্ভুক্ত ছিল, যা কেজে ২০২৫ সালের ফেব্রুয়ারি, মার্চ এবং এপ্রিল মাসে গ্রহণ করেছিল, যখন তার বয়স ছিল ৬ থেকে ৮ মাসের মধ্যে। নির্দিষ্ট একজনের বিরল মিউটেশনের জন্য বিশেষভাবে তৈরি করা এটিই ইতিহাসের প্রথম ইন vivo (জীবন্ত শরীরের অভ্যন্তরে) ক্রিসপার থেরাপির উদাহরণ।
ফলাফল এবং বর্তমান অবস্থা
২০২৬ সাল নাগাদ এই পরীক্ষামূলক চিকিৎসার ফলাফলকে একটি অসামান্য সাফল্য হিসেবে বিবেচনা করা হচ্ছে, তবে এতে কিছু গুরুত্বপূর্ণ চিকিৎসা সংক্রান্ত পর্যবেক্ষণ রয়েছে:
- ক্লিনিকাল চিত্র: কেজে-র শরীর থেকে সমস্ত বিপজ্জনক উপসর্গ দূর হয়েছে, অ্যামোনিয়ার মাত্রা স্বাভাবিক সীমার মধ্যে স্থিতিশীল হয়েছে এবং যকৃতে পরিবর্তিত CPS1 এনজাইমটি আদর্শ অবস্থার প্রায় ৬৫% কার্যকারিতা দেখাচ্ছে। শিশুটি স্বাভাবিকভাবে বেড়ে উঠছে এবং হাঁটতে ও কথা বলতে শিখছে।
- তাকে কি সম্পূর্ণ সুস্থ বলা যায়? বিজ্ঞানীরা "সম্পূর্ণ সুস্থ" শব্দটি সরাসরি ব্যবহার করতে নারাজ। এই থেরাপি শিশুটির জীবনযাত্রার মান এবং খাদ্যাভ্যাসে আমূল পরিবর্তন আনলেও, সে এখনও চিকিৎসকদের কড়া পর্যবেক্ষণে রয়েছে এবং তাকে নির্দিষ্ট কিছু ডায়েটরি সীমাবদ্ধতা মেনে চলতে হয়।
ভবিষ্যৎ কী?
বর্তমানে এমন একটি ব্যক্তিগতকৃত ওষুধ তৈরির খরচ একটি জটিল লিভার প্রতিস্থাপনের ব্যয়ের সমান। তবে গবেষকরা আশাবাদী যে, এই প্ল্যাটফর্মের বিস্তার ঘটলে প্রযুক্তির খরচ উল্লেখযোগ্যভাবে কমে আসবে। কেজে-র সাফল্য এই পদ্ধতির কার্যকারিতা প্রমাণ করেছে এবং আগামী বছরগুলোতে বিজ্ঞানীরা পূর্ণাঙ্গ ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করার পরিকল্পনা করছেন, যাতে অন্যান্য বিপাকীয় ব্যাধিতে আক্রান্ত শিশুদের বাঁচাতে এই ক্রিসপার প্রযুক্তিকে আরও উন্নত করা যায়।
