যদি দীর্ঘমেয়াদে কোলেস্টেরল কমানোর জন্য দৈনিক বড়ির বদলে একটিমাত্র পদ্ধতিই যথেষ্ট হয়, যা শরীরের ভেতরে নির্দিষ্ট একটি জিনের কার্যকারিতা পরিবর্তন করে দেয়?
প্রথম ক্লিনিকাল ফলাফল ইঙ্গিত দেয় যে এই ধরনের পরিস্থিতি আর বিজ্ঞান কল্পকাহিনী নয়।
28 আগস্ট 2026 সালে New England Journal of Medicine এ পরীক্ষামূলক থেরাপি CTX310-এর এক বছরের ফলাফল প্রকাশিত হয়েছে। এটি CRISPR-Cas9 সিস্টেম ব্যবহার করে যকৃতের কোষে সরাসরি ANGPTL3 জিন নিষ্ক্রিয় করে। একটিমাত্র শিরায় ইনফিউশনের পর ANGPTL3, LDL-কোলেস্টেরল এবং ট্রাইগ্লিসারাইডের হ্রাস অন্তত এক বছর ধরে বজায় ছিল।
ANGPTL3 নিষ্ক্রিয় করার প্রয়োজন কেন
ANGPTL3 একটি প্রোটিন যা প্রধানত যকৃতে উৎপন্ন হয় এবং লিপিড বিপাক নিয়ন্ত্রণ করে, বিশেষ করে লাইপোপ্রোটিন লাইপেজ এবং এন্ডোথেলিয়াল লাইপেজের কার্যকলাপ দমন করে।
প্রকৃতি গবেষকদের সম্ভাব্য থেরাপিউটিক কৌশলের ইঙ্গিত আগেই দিয়েছে। যাদের ANGPTL3-এর কার্যকারিতা হারানোর কারণে বংশগত ভ্যারিয়েন্ট রয়েছে, তাদের কিছু অ্যাথেরোজেনিক লিপিডের মাত্রা উল্লেখযোগ্যভাবে কম। এটি ANGPTL3-কে কার্ডিওভাসকুলার রোগ প্রতিরোধের জন্য একটি আকর্ষণীয় লক্ষ্যবস্তু করেছে।
CTX310 কৃত্রিমভাবে এই ধরনের প্রভাব তৈরি করার চেষ্টা করে।
CRISPR উপাদানগুলো লিপিড ন্যানো পার্টিকেলে রাখা হয় এবং শিরায় দেওয়া হয়। ন্যানো পার্টিকেলগুলো প্রধানত যকৃতে পৌঁছায়, যেখানে CRISPR-Cas9 সিস্টেম ANGPTL3-এ পরিবর্তন আনে এবং সংশ্লিষ্ট প্রোটিনের উৎপাদন কমিয়ে দেয়।
অর্থাৎ, এটি আর এমন একটি ওষুধ নয় যা সাময়িকভাবে প্রোটিনকে ব্লক করে এবং নিয়মিত সেবনের প্রয়োজন হয়, বরং এটি প্রোটিন উৎপাদনের জিনগত প্রক্রিয়ায় হস্তক্ষেপ।
এক বছর পরে কী ঘটল
প্রথম ধাপের গবেষণায় গুরুতর লিপিড বিপাক ব্যাধিতে আক্রান্ত 15 জন অংশ নিয়েছিলেন। নতুন বিশ্লেষণের সময় তারা সকলেই কমপক্ষে 12 মাস ধরে পর্যবেক্ষণে ছিলেন।
সর্বাধিক প্রভাব লক্ষ্য করা গেছে সর্বোচ্চ পরীক্ষিত ডোজে — 0,8 মিগ্রা/কেজি।
এক বছর পর গড় ANGPTL3 মাত্রা প্রাথমিকের তুলনায় প্রায় 79% কম ছিল, এবং সর্বাধিক হ্রাস 89% পর্যন্ত পৌঁছেছিল।
একই সাথে LDL-কোলেস্টেরল গড়ে 53% এবং ট্রাইগ্লিসারাইড 48% কমেছে।
কিছু অংশগ্রহণকারীর ক্ষেত্রে LDL-এ 84% এবং ট্রাইগ্লিসারাইডে 78% পর্যন্ত হ্রাস পেয়েছে।
বিশেষভাবে আগ্রহের বিষয় শুধু সূচকের হ্রাস নয়, এর স্থায়িত্ব: একটিমাত্র ইনফিউশনের এক বছর পরেও প্রভাব বজায় ছিল।
আর নিরাপত্তা কেমন?
এখন পর্যন্ত ফলাফলগুলো আশাব্যঞ্জক মনে হচ্ছে। Phase 1a-তে চিকিৎসার সাথে সম্পর্কিত কোনো ডোজ-লিমিটিং টক্সিক প্রভাব শনাক্ত করা যায়নি এবং বর্ধিত পর্যবেক্ষণের সময় গবেষকরা থেরাপির সাথে সম্পর্কিত নতুন কোনো নিরাপত্তার ঝুঁকি খুঁজে পাননি।
তবে এখানে সতর্কতার প্রয়োজন আছে।
পনেরো জন মানুষ একটি অত্যন্ত ছোট দল, এবং অপরিবর্তনীয় জিনোম এডিটিংয়ের জন্য এক বছর সময়কাল খুবই কম। তাই অংশগ্রহণকারীদের দীর্ঘমেয়াদী পর্যবেক্ষণে থাকতে হবে এবং পদ্ধতির নিরাপত্তা উল্লেখযোগ্যভাবে বড় গবেষণায় নিশ্চিত করতে হবে।
তাছাড়া, লিপিডের এই ধরনের হ্রাস সরাসরি হার্ট অ্যাটাক, স্ট্রোক এবং অন্যান্য কার্ডিওভাসকুলার ঘটনার সংখ্যা কমিয়ে দেবে কি না তা এখনও অজানা। এই প্রশ্নের উত্তর পেতে পৃথক এবং বড় ক্লিনিকাল ট্রায়াল প্রয়োজন।
বড়ির আর প্রয়োজন হবে না?
এখনও নয়।
CTX310 একটি পরীক্ষামূলক থেরাপি হিসেবেই রয়ে গেছে, এবং পরিচালিত গবেষণাটি এটি প্রমাণ করে না যে পদ্ধতির পরে রোগী স্ট্যাটিন এবং অন্যান্য ওষুধ সেবন বন্ধ করতে পারেন।
কিন্তু ধারণাটি নিজেই অত্যন্ত কৌতূহলোদ্দীপক।
অধিকাংশ আধুনিক ওষুধ ততক্ষণই কাজ করে যতক্ষণ মানুষ সেগুলো গ্রহণ করতে থাকে। CRISPR থেরাপি সম্পূর্ণ ভিন্ন একটি মডেল প্রস্তাব করে: একটি জৈবিক প্রক্রিয়াকে একবারের জন্য পরিবর্তন করা যা বছরের পর বছর ধরে রোগগত প্রক্রিয়াকে বজায় রাখে।
গবেষণাটি ইতিমধ্যে Phase 1b-তে প্রবেশ করেছে। এখন CTX310-এর একটি নির্দিষ্ট ডোজ নিয়ে গবেষণা করা হচ্ছে, যা প্রথম ধাপের সবচেয়ে কার্যকর ডোজের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ, বিশেষ করে গুরুতর হাইপারট্রাইগ্লিসারিডেমিয়া এবং রিফ্র্যাক্টরি লিপিড বিপাক ব্যাধিতে আক্রান্ত রোগীদের ক্ষেত্রে।
'চিরস্থায়ী চিকিৎসা' সম্পর্কে কথা বলার সময় এখনও আসেনি। আমরা কেবল জানি যে একটিমাত্র পদ্ধতির পর প্রভাব অন্তত এক বছর বজায় থাকে।
তবে এখানেই আধুনিক চিকিৎসার একটি গুরুত্বপূর্ণ সীমানা অতিক্রম হচ্ছে। CRISPR ধীরে ধীরে বিরল জেনেটিক রোগের চিকিৎসার গণ্ডি পেরিয়ে সেই সব রোগের কাছাকাছি পৌঁছাচ্ছে যা লক্ষ লক্ষ মানুষকে আক্রান্ত করে।
সম্ভবত ভবিষ্যতের চিকিৎসা কেবল প্রতিদিনের বিপাকীয় ব্যাধির ফলাফল নিয়ন্ত্রণ করবে না। কিছু ক্ষেত্রে, এটি সেই আণবিক প্রক্রিয়াকে একবারের জন্য পরিবর্তন করতে সক্ষম হবে যা এই ব্যাধিকে টিকিয়ে রাখে।
CTX310 এই অভিমুখে এখন পর্যন্ত নেওয়া প্রথম পদক্ষেপগুলোর মধ্যে একটি মাত্র।
