क्या होगा यदि लंबे समय तक कोलेस्ट्रॉल कम करने के लिए एक दिन दैनिक गोलियों के बजाय एक प्रक्रिया पर्याप्त हो, जो शरीर के भीतर किसी विशेष जीन के कार्य को बदल दे?
पहले नैदानिक परिणाम बताते हैं कि ऐसा परिदृश्य अब विज्ञान कथा नहीं रह गया है।
28 अगस्त 2026 को New England Journal of Medicine में प्रायोगिक चिकित्सा CTX310 के परीक्षण के एक वर्ष के परिणाम प्रकाशित किए गए। यह यकृत कोशिकाओं में सीधे ANGPTL3 जीन को बंद करने के लिए CRISPR-Cas9 प्रणाली का उपयोग करता है। एक अंतःशिरा जलसेक के बाद, ANGPTL3, LDL-कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स में कमी कम से कम एक वर्ष तक बनी रही।
ANGPTL3 को बंद क्यों करें
ANGPTL3 एक प्रोटीन है जो मुख्य रूप से यकृत में उत्पन्न होता है और लिपिड चयापचय को नियंत्रित करता है, विशेष रूप से लिपोप्रोटीन लाइपेज और एंडोथेलियल लाइपेज की गतिविधि को दबाकर।
प्रकृति ने पहले ही शोधकर्ताओं को संभावित चिकित्सीय रणनीति का संकेत दिया है। वंशानुगत वेरिएंट वाले लोगों में जो ANGPTL3 के कार्य को खो देते हैं, कुछ एथेरोजेनिक लिपिड का स्तर काफी कम होता है। इसने ANGPTL3 को हृदय रोगों की रोकथाम के लिए एक आकर्षक लक्ष्य बना दिया।
CTX310 कृत्रिम रूप से समान प्रभाव को पुन: उत्पन्न करने का प्रयास करता है।
CRISPR घटकों को लिपिड नैनोकणों में रखा जाता है और अंतःशिरा रूप से प्रशासित किया जाता है। नैनोकण मुख्य रूप से यकृत तक पहुंचते हैं, जहां CRISPR-Cas9 प्रणाली ANGPTL3 में परिवर्तन करती है और संबंधित प्रोटीन के उत्पादन को कम करती है।
अर्थात्, यह अब एक दवा के बारे में नहीं है जो अस्थायी रूप से प्रोटीन को अवरुद्ध करती है और नियमित सेवन की आवश्यकता होती है, बल्कि इसके उत्पादन के आनुवंशिक तंत्र में हस्तक्षेप के बारे में है।
एक वर्ष बाद क्या हुआ
पहले चरण के अध्ययन में गंभीर लिपिड चयापचय विकारों वाले 15 लोगों ने भाग लिया। नए विश्लेषण के समय तक उन सभी का कम से कम 12 महीनों तक अवलोकन किया गया था।
सबसे स्पष्ट प्रभाव अध्ययन की गई अधिकतम खुराक पर देखा गया — 0,8 मिलीग्राम/किग्रा।
एक वर्ष के बाद, औसत ANGPTL3 स्तर आधार रेखा से लगभग 79% कम रहा, और अधिकतम कमी 89% तक पहुंच गई।
साथ ही, LDL-कोलेस्ट्रॉल औसतन 53% और ट्राइग्लिसराइड्स 48% कम हो गए।
कुछ प्रतिभागियों में, LDL के लिए कमी 84% और ट्राइग्लिसराइड्स के लिए 78% तक पहुंच गई।
विशेष रूप से दिलचस्प केवल संकेतकों में कमी नहीं है, बल्कि इसकी अवधि है: एकल जलसेक के एक वर्ष बाद भी प्रभाव बना रहा।
सुरक्षा के बारे में क्या?
अभी परिणाम उत्साहजनक दिख रहे हैं। Phase 1a में उपचार से संबंधित कोई खुराक-सीमित विषाक्त प्रभाव नहीं पाया गया, और विस्तारित अवलोकन के दौरान शोधकर्ताओं ने चिकित्सा से संबंधित कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं पाया।
लेकिन यहाँ सावधानी आवश्यक है।
पंद्रह लोग बहुत छोटा समूह है, और अपरिवर्तनीय जीनोम संपादन के लिए एक वर्ष एक छोटी अवधि है। इसलिए प्रतिभागियों को दीर्घकालिक अवलोकन से गुजरना होगा, और विधि की सुरक्षा को काफी बड़े अध्ययनों में पुष्टि करनी होगी।
इसके अलावा, यह अभी ज्ञात नहीं है कि लिपिड में इस तरह की कमी सीधे दिल के दौरे, स्ट्रोक और अन्य हृदय संबंधी घटनाओं की संख्या में कमी लाएगी या नहीं। इस प्रश्न का उत्तर देने के लिए अलग बड़े नैदानिक परीक्षणों की आवश्यकता है।
क्या गोलियों की अब आवश्यकता नहीं होगी?
अभी नहीं।
CTX310 अभी भी एक प्रायोगिक चिकित्सा है, और किए गए अध्ययन से यह साबित नहीं होता है कि प्रक्रिया के बाद रोगी स्टैटिन और अन्य दवाओं को छोड़ सकता है।
लेकिन यह अवधारणा अत्यंत रोचक है।
अधिकांश आधुनिक दवाएं तब तक काम करती हैं जब तक व्यक्ति उन्हें लेना जारी रखता है। CRISPR थेरेपी एक बिल्कुल अलग मॉडल प्रस्तावित करती है: एक बार जैविक तंत्र को बदल दें जो वर्षों से रोग प्रक्रिया को बनाए रखता है।
अध्ययन पहले ही Phase 1b में प्रवेश कर चुका है। अब पहले चरण की सबसे प्रभावी खुराक के अनुरूप CTX310 की एक निश्चित खुराक का अध्ययन किया जा रहा है, मुख्य रूप से गंभीर हाइपरट्राइग्लिसराइडिमिया और दुर्दम्य लिपिड विकारों वाले रोगियों में।
"हमेशा के लिए इलाज" के बारे में बात करना जल्दबाजी होगी। हम केवल इतना जानते हैं कि एक प्रक्रिया के बाद प्रभाव कम से कम एक वर्ष तक बना रहता है।
लेकिन यहीं पर आधुनिक चिकित्सा की एक महत्वपूर्ण सीमा है। CRISPR धीरे-धीरे दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के उपचार से आगे बढ़कर उन बीमारियों की ओर बढ़ रहा है जिनसे लाखों लोग पीड़ित हैं।
संभवतः, भविष्य की चिकित्सा केवल बिगड़े हुए चयापचय के परिणामों को दैनिक रूप से नियंत्रित नहीं करेगी। कुछ मामलों में, यह उस आणविक तंत्र को एक बार बदलने में सक्षम होगी जो इस विकार को बनाए रखता है।
CTX310 — अभी इस दिशा में केवल पहले कदमों में से एक है।
