এমন এক পৃথিবীতে, যেখানে বিজ্ঞান ইতিমধ্যেই একজন শিশুর নির্দিষ্ট মিউটেশনের জন্য ওষুধ তৈরি করতে সক্ষম, সেখানে লক্ষ লক্ষ পরিবার এখনও সাহায্য ছাড়াই রয়ে গেছে। এই সুযোগ এবং সহজলভ্যতার মধ্যে ব্যবধানটিকেই দূর করতে তিনটি শীর্ষস্থানীয় চিকিৎসা কেন্দ্র একত্রিত হয়েছে। তারা ২১ জুলাই, ২০২৬ তারিখে থেরাপিউটিক জেনেটিক্স সেন্টার (Center for Therapeutic Genetics) গঠনের ঘোষণা দিয়েছে। এই সংস্থাটির লক্ষ্য হল ব্যক্তিগতকৃত জিন থেরাপির বিস্ময়কর সাফল্যগুলিকে সাধারণ ক্লিনিকাল অনুশীলনে পরিণত করা।
এই সমস্যাটি বিশাল এবং বিশ্বজুড়ে স্বাস্থ্য ব্যবস্থাকে প্রভাবিত করছে। অনুমান করা হয়, বিশ্বে প্রায় ৮০০০ বিরল রোগের মধ্যে কোনো একটিতে ৩৫ থেকে ৪০ কোটি মানুষ আক্রান্ত। এর মধ্যে শিশুরা অসামঞ্জস্যপূর্ণভাবে বেশি প্রভাবিত হয় - প্রায় অর্ধেক বিরল রোগে আক্রান্ত রোগীই শিশু, যাদের অনেকেই পঞ্চম জন্মদিন পর্যন্ত বাঁচে না। রোগগুলি ক্রমাগত বাড়তে থাকে এবং জীবনধারণের জন্য হুমকি হয়ে দাঁড়ায়, অথচ প্রায় ২০টি রোগের মধ্যে মাত্র একটির জন্য অনুমোদিত চিকিৎসা বিদ্যমান। ওষুধ তৈরির প্রচলিত পদ্ধতি, যা লক্ষ লক্ষ রোগীর জন্য তৈরি করা হয় এবং যার জন্য শত শত মিলিয়ন ডলার ও বহু বছরের বিনিয়োগ প্রয়োজন, তা এখানে কাজ করে না: প্রতিটি অতি-বিরল রোগের জন্য বিশ্বে মাত্র কয়েকজন রোগী থাকতে পারে।
এই কেন্দ্রটি জিন থেরাপির বিশ্বসেরা উদ্ভাবকদের একত্রিত করেছে, যারা ইতিমধ্যেই প্রমাণ করেছেন যে ব্যক্তিগতকৃত জেনেটিক ওষুধগুলি বাস্তব এবং জীবন রক্ষাকারী। প্রতিষ্ঠাতা হলেন ডেভিড লিউ (ব্রড ইনস্টিটিউট, বেস এডিটিং এবং প্রাইম এডিটিং-এর উদ্ভাবক), টিমোথি ইউ (বোস্টন চিলড্রেনস হসপিটাল, ব্যক্তিগতকৃত জিন থেরাপির অগ্রদূত), ক্যাথ লুetz (দ্য জ্যাকসন ল্যাবরেটরি, ট্রান্সলেশনাল সায়েন্স এবং বিরল রোগের মডেল তৈরিতে শীর্ষস্থানীয়), ওয়েন্ডি চুং (বোস্টন চিলড্রেন'স হসপিটাল-এর পেডিয়াট্রিক্স বিভাগের প্রধান এবং জিনোমিক মেডিসিন-এর ক্লিনিকাল বাস্তবায়নে বিশেষজ্ঞ) এবং কেন্দ্রের পরিচালক উইনস্টন ইয়াং (বায়োটেকনোলজি সংস্থাগুলির পরিচালনায় অভিজ্ঞ, যিনি ইতিমধ্যেই একটি জিন থেরাপিকে ক্লিনিক পর্যন্ত নিয়ে গেছেন)। এই দলটি নিশ্চিত যে প্রশ্নটি 'আমরা বিরল রোগের চিকিৎসা করতে পারব কিনা' তা নয়, বরং 'আমরা এর জন্য পরিকাঠামো তৈরি করব কিনা' তা।
মূল পদ্ধতিটি হল একটি ওপেন কোলাবরেশন প্ল্যাটফর্ম কৌশল। একটি বিরল রোগের জন্য ডিজাইন করা টুলস, রোগের মডেল, উৎপাদন প্রক্রিয়া, নিরাপত্তা ডেটা এবং ক্লিনিকাল প্রোটোকলগুলি অন্যান্য দলের কাছে উন্মুক্তভাবে শেয়ার করা হবে। এই আদান-প্রদান পরবর্তী চিকিৎসার বিকাশকে ত্বরান্বিত করবে, এর খরচ কমাবে এবং নির্ভরযোগ্যতা বাড়াবে। কেন্দ্রটি ইতিমধ্যেই শিশুদের মধ্যে বিরল জেনেটিক মৃগীরোগের জন্য জিন এডিটর তৈরি করার কাজ করছে, যা ARPA-H থেকে THRIVE (Precision Gene Medicine for Inherited Rare Diseases In Vivo) প্রোগ্রামের অধীনে $34.5 মিলিয়ন পর্যন্ত অনুদান দ্বারা সমর্থিত। এই অনুদানটি দুটি বিশেষত গুরুতর রোগের উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে: আল্টারনেটিং হেমিপ্লেজিয়া অফ চাইল্ডহুড এবং রাভেট সিন্ড্রোম।
সাফল্যের গল্পটি কেন্দ্রের জন্মের আগেই শুরু হয়েছিল। ২০১৮ সালে, টিমোথি ইউ-এর দল একটি শিশুর জন্য একটি ব্যক্তিগতকৃত অ্যান্টিসেন্স ওষুধ তৈরি করে, যে শিশু একটি প্রগতিশীল নিউরোডিজেনারেটিভ রোগে ভুগছিল - এটি ছিল ইতিহাসের প্রথম ওষুধ, যা নির্দিষ্ট রোগীর এবং তার নির্দিষ্ট মিউটেশনের জন্য তৈরি করা হয়েছিল। পরে, ডেভিড লিউ-এর বেস এডিটিং প্রযুক্তি একটি গুরুতর বিপাকীয় ব্যাধিতে আক্রান্ত একটি শিশুকে চিকিৎসা করতে সাহায্য করেছিল। সম্প্রতি, লিউ-এর প্রযুক্তির উপর ভিত্তি করে একটি ব্যক্তিগতকৃত জিন থেরাপি একটি বিরল রক্ত রোগের রোগীর জীবন বাঁচিয়েছে। এখন এই পদ্ধতি এবং নতুন কৌশলগুলি নিয়ন্ত্রক সংস্থা - FDA, HHS এবং CMS - এর সাথে নিবিড়ভাবে কাজ করে ব্যক্তিগতকৃত ওষুধের জন্য উপযুক্ত নিয়মাবলী তৈরি করার পরিকল্পনা করা হচ্ছে, যার জন্য অনুমোদন-এর একটি মৌলিকভাবে নতুন যুক্তির প্রয়োজন।
প্রকল্পের অংশগ্রহণকারীরা প্রধান বিষয়টি তুলে ধরেছেন: বিজ্ঞান ইতিমধ্যেই অনেক বিরল রোগের চিকিৎসা সম্ভব করে তুলেছে, প্রশ্নটি শুধুমাত্র পরিকাঠামো এবং স্কেলিং-এর। কেন্দ্রটি এখনও রোগী গ্রহণ করছে না এবং এটি এখনও গঠনের পর্যায়ে রয়েছে, তবে এটি তার সমস্ত অর্জিত ফলাফল উন্মুক্তভাবে শেয়ার করতে এবং একাডেমি, শিল্প, রোগী সংগঠন এবং নিয়ন্ত্রক সংস্থাগুলির নতুন অংশীদারদের সক্রিয়ভাবে আমন্ত্রণ জানাতে চায়। প্রধান লক্ষ্য হল এমন একটি ব্যবস্থা তৈরি করা যেখানে প্রতিটি নতুন চিকিৎসা পরবর্তী চিকিৎসার বিকাশে সহায়তা করে, এবং কেবল নির্বাচিত কয়েকজনের জন্য উপলব্ধ একটি একক ব্যতিক্রম হয়ে থাকে না।
যখন পরিকাঠামো জটিল চিকিৎসা পদ্ধতি পুনরাবৃত্তি করতে সক্ষম হয়, তখন ব্যক্তিগতকৃত জিন থেরাপি একটি অলৌকিক ঘটনা হওয়া বন্ধ করে এবং সহজলভ্য সহায়তায় পরিণত হয় - ঠিক এটাই তিনটি প্রতিষ্ঠান আগামী বছরগুলোতে তৈরি করতে চায়।
