Wanneer de reguliere geneeskunde tekortschiet, rest er nog maar één optie: de bron van de ziekte zelf aanpakken. Dit overkwam Alyssa Teaply uit Leicestershire, een Brits meisje dat in 2022 de eerste persoon ter wereld werd wiens leven werd gered door base editing – een nieuwe technologie waarmee afzonderlijke 'letters' van de genetische code kunnen worden aangepast zonder de dubbele DNA-streng te verbreken.
In mei 2021, op dertienjarige leeftijd, werd bij Alyssa acute T-cel lymfatische leukemie vastgesteld, een van de meest agressieve vormen van bloedkanker. Voorafgaand hieraan merkten haar ouders slechts frequente verkoudheden, virusinfecties en een aanhoudende vermoeidheid op. Wat aanvankelijk leek op gewone kinderziektes, verergerde echter in hoog tempo, waardoor het meisje al snel op de intensive care belandde.
De artsen in ziekenhuizen in Leicester en Sheffield pasten alle toenmalige behandelmethoden toe: intensieve chemotherapie, standaard protocollen en een beenmergtransplantatie. Desondanks keerde de ziekte na enkele maanden weer terug. Na dit recidief waarschuwden de artsen de familie eerlijk dat er geen effectieve opties meer over waren en dat de verdere zorg enkel nog palliatief kon zijn.
De ouders bleven echter zoeken naar een laatste kans. Zo kwam de familie terecht bij een klinische studie onder leiding van professor Waseem Qasim in het Great Ormond Street Hospital for Children in Londen. Onderzoekers van het Institute of Child Health van University College London werkten daar aan een volstrekt nieuwe benadering die nog nooit eerder bij mensen was toegepast.
De basis hiervan werd gevormd door genetisch gemodificeerde T-lymfocyten: immuuncellen die in staat zijn om tumoren te herkennen en te elimineren. Bij T-cel leukemie deed zich echter een aanzienlijk probleem voor, omdat de standaard gemodificeerde cellen niet alleen de tumorcellen aanvielen, maar ook elkaar vernietigden doordat ze geen onderscheid konden maken tussen gezonde en kwaadaardige T-lymfocyten.
De oplossing bleek even ingenieus als onverwacht. Met behulp van de base-editing-technologie voerden de onderzoekers enkele uiterst gerichte wijzigingen door in de genetische code van de donor-immuuncellen. In tegenstelling tot het klassieke CRISPR-Cas9-systeem knipt deze methode de DNA-streng niet door, maar wordt de ene stikstofbase op chemische wijze vervangen door de andere. Dankzij deze methode werd het risico op ongewenste genetische veranderingen aanzienlijk verkleind en konden er cellen worden ontwikkeld die de tumor selectief uitschakelen zonder elkaar of het gezonde weefsel van de patiënt te beschadigen.
In mei 2022 werd Alyssa opgenomen op de afdeling beenmergtransplantatie van het Great Ormond Street Hospital. Zij was de eerste patiënt ter wereld die deze experimentele therapie mocht ontvangen.
Voor de start van de behandeling sprak het meisje woorden uit die later over de hele wereld werden geciteerd:
"Zelfs als het mij niet helpt, kan het misschien wel iemand anders helpen."
Na een voorbereidend traject dienden de artsen de genetisch bewerkte donor-T-lymfocyten bij haar toe. Al na enkele dagen begonnen deze zich actief te vermenigvuldigen in haar lichaam. Vier weken later toonde onderzoek van het beenmerg een volledige remissie aan: de kankercellen waren verdwenen en er was geen spoor meer van resterende ziekte te vinden. Vervolgens onderging Alyssa een tweede stamceltransplantatie om haar immuunsysteem weer te herstellen.
De technologie voor base editing werd in 2016 ontwikkeld in het laboratorium van de Amerikaanse biochemicus David Liu. In slechts enkele jaren tijd legde deze techniek de weg af van fundamentele ontdekking naar klinische toepassing, waarmee werd aangetoond dat specifieke delen van het DNA met grote precisie kunnen worden aangepast zonder de structuur ervan te verbreken.
Het verhaal van Alyssa bleek geen op zichzelf staand geval te zijn. Eind 2025 waren er in totaal elf patiënten in de studie opgenomen: Alyssa zelf, nog acht kinderen en twee volwassenen. Volgens data gepubliceerd in The New England Journal of Medicine en gepresenteerd op het jaarlijkse congres van de American Society of Hematology, bereikte 82% van de deelnemers een diepe remissie die een vervolgtransplantatie met stamcellen mogelijk maakte. Bijna twee derde van de patiënten blijft vrij van ziekteverschijnselen, en de eerste deelnemers aan het onderzoek leven inmiddels al meer dan drie jaar zonder dat de ziekte is teruggekeerd.
Tegenwoordig is Alyssa zestien jaar oud. Ze gaat naar school, reist, spreekt af met vrienden, bezoekt concerten en spreekt op wetenschappelijke conferenties om haar ervaringen te delen. Waar artsen haar familie enkele jaren geleden nog op het ergste voorbereidden, is zij nu zelf het symbool geworden van de kracht van wetenschappelijke ontdekkingen om een menselijk lot te veranderen.
Conclusie
De geschiedenis van Alyssa markeert meer dan alleen het succes van één experimentele therapie. Het laat zien dat base editing niet langer uitsluitend een laboratoriumtechniek is, maar langzaamaan een volwaardig instrument in de klinische geneeskunde wordt. Indien vervolgonderzoek de veiligheid en effectiviteit van deze aanpak bevestigt, zou dit de behandeling van niet alleen specifieke vormen van leukemie, maar ook van vele erfelijke bloedziekten en aandoeningen aan het immuunsysteem of andere organen kunnen transformeren.
Gentherapie werd tot voor kort nog gezien als een toekomstmuziek. Vandaag de dag worden er echter al levens mee gered. En wellicht vormen juist deze verhalen het begin van een nieuw tijdperk in de geneeskunde, waarin artsen niet langer alleen de gevolgen van een ziekte bestrijden, maar de oorzaak ervan corrigeren op het niveau van het DNA zelf.
