Cuando la medicina agota sus opciones convencionales, solo queda una alternativa: intervenir en la causa misma de la enfermedad. Esto es precisamente lo que le sucedió a Alyssa Tapley, una niña británica de Leicestershire que, en 2022, se convirtió en la primera persona del mundo cuya vida fue salvada gracias a la edición de bases de ADN (base editing), una tecnología innovadora que permite modificar "letras" individuales del código genético sin romper la doble hélice del ADN.
En mayo de 2021, a los trece años, Alyssa fue diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda de células T, una de las variantes más agresivas de cáncer de sangre. Previamente, sus padres solo habían notado resfriados recurrentes, infecciones virales y un cansancio persistente. Aunque al principio parecían simples malestares infantiles, la enfermedad avanzó a gran velocidad y pronto la joven terminó ingresada en cuidados intensivos.
Los médicos de los hospitales de Leicester y Sheffield emplearon todos los tratamientos disponibles en aquel momento: quimioterapia intensiva, protocolos estándar y un trasplante de médula ósea. Sin embargo, la enfermedad reapareció a los pocos meses. Tras la recaída, los facultativos advirtieron con sinceridad a la familia que no quedaban opciones terapéuticas eficaces y que, a partir de ese punto, solo podían ofrecer cuidados paliativos.
No obstante, sus padres no dejaron de buscar una oportunidad. Fue así como la familia descubrió un ensayo clínico dirigido por el profesor Waseem Qasim en el Great Ormond Street Hospital de Londres. Los científicos del Instituto de Salud Infantil del University College de Londres estaban desarrollando un enfoque totalmente novedoso que nunca se había probado en seres humanos.
La base del tratamiento consistía en linfocitos T modificados genéticamente, células inmunitarias capaces de identificar y destruir el tumor. Sin embargo, en la leucemia de células T surgía un obstáculo crítico: las células modificadas convencionales eliminaban tanto a las cancerosas como a sus semejantes, al ser incapaces de distinguir los linfocitos T sanos de los malignos.
La solución resultó ser sorprendente. Utilizando la tecnología de edición de bases, los investigadores realizaron varios cambios puntuales en el código genético de las células inmunitarias del donante. A diferencia del sistema clásico CRISPR-Cas9, este método no corta las dos hebras del ADN, sino que sustituye químicamente una base nitrogenada por otra. Gracias a ello, se logró reducir notablemente el riesgo de alteraciones genómicas no deseadas y crear células capaces de aniquilar el tumor de forma selectiva, sin dañarse entre sí ni perjudicar los tejidos sanos de la paciente.
En mayo de 2022, Alyssa fue ingresada en la unidad de trasplante de médula ósea del Great Ormond Street Hospital. Se convirtió así en la primera paciente del mundo en recibir esta terapia experimental.
Antes del tratamiento, la joven pronunció unas palabras que más tarde darían la vuelta al mundo:
"Incluso si esto no me ayuda a mí, quizás pueda ayudar a alguien más".
Tras un curso preparatorio, los médicos le administraron los linfocitos T de donante editados genéticamente. Pocos días después, las células empezaron a multiplicarse activamente en su organismo. Cuatro semanas más tarde, las pruebas de médula ósea confirmaron una remisión completa: las células tumorales habían desaparecido y no se detectaban signos de enfermedad mínima residual. Posteriormente, Alyssa se sometió a un segundo trasplante de células madre para restaurar su sistema inmunológico.
La tecnología de edición de bases de ADN fue desarrollada en 2016 en el laboratorio del bioquímico estadounidense David Liu. En apenas unos años, pasó de ser un descubrimiento fundamental a tener una aplicación clínica, demostrando que es posible modificar segmentos específicos del ADN con gran precisión y sin romper su estructura.
La historia de Alyssa no fue un caso aislado. Para finales de 2025, el estudio había incluido a once pacientes: la propia Alyssa, otros ocho niños y dos adultos. Según los datos publicados en la revista The New England Journal of Medicine y presentados en el congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología, el 82 % de los participantes alcanzó una remisión profunda que permitió realizar un trasplante posterior de células madre. Casi dos tercios de los pacientes permanecen sin signos de la enfermedad, y los primeros participantes del estudio llevan más de tres años sin recaídas.
Hoy Alyssa tiene dieciséis años. Estudia, viaja, sale con sus amigos, asiste a conciertos y participa en conferencias científicas relatando su experiencia. Hace solo unos años, los médicos preparaban a su familia para el peor de los desenlaces. Ahora, ella misma se ha convertido en un símbolo de cómo los avances científicos pueden transformar el destino humano.
Conclusión
El caso de Alyssa no representa simplemente el éxito de una terapia experimental aislada. Demuestra que la edición de bases de ADN está dejando de ser una tecnología exclusiva del laboratorio para convertirse gradualmente en una herramienta de la medicina clínica. Si las investigaciones futuras confirman la seguridad y eficacia de este método, podría transformar el tratamiento no solo de ciertas leucemias, sino de numerosas enfermedades hereditarias de la sangre, del sistema inmunitario y de otros órganos.
Hasta hace poco, la terapia génica se percibía como una perspectiva lejana. Hoy en día, ya está salvando vidas. Y es posible que historias como esta marquen el inicio de una nueva era médica, en la que los doctores no solo combatan las secuelas de una enfermedad, sino que corrijan su causa en el nivel más profundo del ADN.
