শ্রবণশক্তি পুনরুদ্ধার: জিজেবি২ জিন থেরাপি ক্লিনিকাল ট্রায়ালে প্রবেশ করেছে

সম্পাদনা করেছেন: Elena HealthEnergy

Skylark Bio just dosed its first patient with a gene therapy for GJB2 — the 'holy grail' hearing-loss gene, far more prevalent than the rare otoferlin mutation Regeneron's Otarmeni treats. The US-France-China race for the real deafness market is now live.

Image
Reply

স্কাইলার্ক বায়ো ঘোষণা করেছে যে, তারা জিজেবি২ জিনে মিউটেশন থাকা শিশুদের শ্রবণশক্তি পুনরুদ্ধারের লক্ষ্যে পরিচালিত জিন থেরাপির ক্লিনিকাল গবেষণায় প্রথম রোগীকে ডোজ দিয়েছে। ২০২৬ সালের ১১ই আগস্ট এই ঘটনাটি ঘটে, যা এই স্টার্টআপটির গোপন কার্যক্রম থেকে বেরিয়ে আসার ইঙ্গিত দেয়। জিজেবি২ মিউটেশনকে জন্মগত বধিরতার অন্যতম সাধারণ কারণ হিসাবে বিবেচনা করা হয় এবং এই কারণেই এটিকে শ্রবণ জিন থেরাপির ক্ষেত্রে "হলি গ্রেইল" বলা হয়।

দুই বছর আগে, গবেষকরা অটোফার্লিন জিনের মিউটেশন লক্ষ্য করে একটি থেরাপিতে ইতিমধ্যেই একটি অগ্রগতি অর্জন করেছিলেন। জন্মগত বধির বেশ কয়েকজন শিশুর শ্রবণশক্তি এতটাই ফিরে এসেছিল যে তারা প্রথমবারের মতো ফিসফিসানি শুনতে পায়। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) ২০২৬ সালের এপ্রিলে রিজেনরন ওটারমেনি ড্রাগটি অনুমোদন করে। এই সাফল্যের কারণ হিসেবে বলা হয়েছিল যে, এ ধরনের মিউটেশনেও ভেতরের কান প্রাণীদেহের বার্ধক্য মডেলগুলিতে কাঠামোগতভাবে অক্ষত থাকে।

এখন জিজেবি২-এর দিকে মনোযোগ কেন্দ্রীভূত হয়েছে। বিরল অটোফার্লিন মিউটেশনের বিপরীতে, জিজেবি২-তে পরিবর্তন অনেক বেশি প্রচলিত। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, ফ্রান্স এবং চীনের বেশ কয়েকটি বায়োটেকনোলজি সংস্থা সমান্তরালভাবে গবেষণা ও উন্নয়ন চালাচ্ছে। স্কাইলার্ক বায়ো প্রথম সংস্থা যারা মানুষের উপর পরীক্ষা শুরু করার কথা আনুষ্ঠানিকভাবে ঘোষণা করেছে। দৃশ্যত, এই থেরাপিটি অভ্যন্তরীণ কানের কোষে জিনের একটি সঠিক কপি পৌঁছে দিতে একটি ভাইরাল ভেক্টর ব্যবহার করে।

শ্রবণশক্তির জন্য জিন সম্পাদনা কেবল চিকিৎসাগত নয়, নৈতিক প্রশ্নও উত্থাপন করে। একটি গুরুত্বপূর্ণ ইন্দ্রিয় পুনরুদ্ধার শিশুর জগৎ উপলব্ধি এবং অন্যদের সাথে তার মিথস্ক্রিয়া পরিবর্তন করে দেয়। ঐতিহাসিকভাবে, বধিরতাকে কেবল একটি সীমাবদ্ধতা হিসেবে নয়, বরং পরিচয়ের অংশ হিসেবে দেখা হতো। নতুন চিকিৎসা পদ্ধতিগুলো থেরাপি এবং মানুষের প্রকৃতির উপর হস্তক্ষেপের মধ্যেকার সীমানা কোথায়, তা পুনরায় বিবেচনা করতে বাধ্য করছে।

এই ক্ষেত্রে অর্থায়ন এবং প্রতিযোগিতা দ্রুত বাড়ছে। বিনিয়োগকারীরা একটি বিশাল বাজার দেখছে: প্রতি বছর হাজার হাজার শিশুর আংশিক শ্রবণশক্তি পুনরুদ্ধারও পুরো পরিবারের জীবনযাত্রার মান পরিবর্তন করতে পারে। তবে, দীর্ঘমেয়াদী সুরক্ষার ডেটা এখনও সীমিত, এবং গবেষকরা নিবিড় পর্যবেক্ষণের প্রয়োজনীয়তার উপর জোর দিচ্ছেন।

একটি পুরানো প্রবাদ অনুসারে, "ছোট চাবি বড় দরজা খোলে।" স্কাইলার্ক বায়োর প্রথম রোগী হলো বংশগত বধিরতার প্রচলিত রূপগুলোতে জিন থেরাপির ব্যাপক প্রয়োগের একটি গুরুত্বপূর্ণ চাবিকাঠি।

এই পরীক্ষার সাফল্য বা ব্যর্থতা নির্ধারণ করবে যে, বিরল মিউটেশনগুলির বাইরেও একই ধরনের পদ্ধতিগুলি কতটা দ্রুত উপলব্ধ হবে।

1 দৃশ্য

উৎসসমূহ

  • Skylark Bio kicks off new gene therapy trial for deafness

  • FDA Approves Otarmeni, First Gene Therapy for Inherited Hearing Loss

  • Regeneron Otarmeni Approved by FDA as First Gene Therapy for Genetic Hearing Loss

  • GJB2-Related Hearing Loss: Genotype-Phenotype Correlations, Natural History, and Emerging Therapeutic Strategies

  • SKY-GJB2 is designed to address GJB2-related pediatric deafness, the most common cause of inherited non-syndromic hearing loss

  • SKY-GJB2 is designed to deliver a functional copy of the GJB2 gene directly to supporting cells

  • Connexin 26 (GJB2) gap-junction network crucial for hearing

  • The Deaf community's view of deafness as a cultural identity, rather than a disability

  • Gene Therapy: A Threat to the Deaf Community?

  • Impact of Genetic Counseling and Connexin-26 and Connexin-30 Testing on Deaf Identity

  • Hearing Restoration From Gene Therapy for Inherited Deafness Lasts Years, New Trial Results Show

  • GJB2-Related Conditions - Symptoms, Causes, Treatment

  • CGTlive: Regeneron Nets Accelerated Approval From FDA for Otoferlin-Related Hearing Loss Gene Therapy

  • Gene Therapy Briefs: Regeneron Wins FDA Approval for First Neurosensory Gene Therapy

  • OTOF-related gene therapy: a new way but a long road ahead

  • Skylark Bio and Forge Biologics Announce Strategic AAV Development and cGMP Manufacturing Partnership

আপনি কি কোনো ত্রুটি বা অসঠিকতা খুঁজে পেয়েছেন?আমরা আপনার মন্তব্য যত তাড়াতাড়ি সম্ভব বিবেচনা করব।