أعلنت شركة Skylark Bio عن إعطاء الجرعة الأولى لمريض في دراسة سريرية لعلاج جيني يهدف إلى استعادة السمع لدى الأطفال الذين يعانون من طفرة في جين GJB2. وقع هذا الحدث في 11 أغسطس 2026، مما يمثل خروج الشركة الناشئة من وضع التخفي. تُعد طفرة GJB2 واحدة من أكثر أسباب الصمم الوراثي شيوعاً، ولهذا السبب يطلق عليها اسم «الكأس المقدسة» في مجال العلاج الجيني للسمع.
قبل عامين، حقق الباحثون بالفعل اختراقاً بعلاج يستهدف الطفرات في جين الأوتوفيرلين. فلدى العديد من الأطفال الذين ولدوا صماً، استعاد السمع لدرجة أنهم سمعوا الهمس لأول مرة. وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Regeneron Otarmeni في أبريل 2026. وعُزي هذا النجاح إلى حقيقة أن الأذن الداخلية في مثل هذه الطفرات تظل سليمة هيكلياً حتى في نماذج الشيخوخة الحيوانية.
الآن تحول الاهتمام إلى GJB2. وعلى عكس طفرة الأوتوفيرلين النادرة، فإن التغيرات في GJB2 تحدث بشكل متكرر أكثر بكثير. وتجري العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية في الولايات المتحدة وفرنسا والصين أبحاثاً موازية. وكانت Skylark Bio أول من أعلن رسمياً عن بدء التجارب على البشر. ومن الواضح أن العلاج يستخدم ناقلاً فيروسياً لتوصيل نسخة مصححة من الجين إلى خلايا الأذن الداخلية.
يثير التعديل الجيني للسمع تساؤلات لا تقتصر على الجوانب الطبية فحسب، بل تشمل الجوانب الأخلاقية أيضاً. فاستعادة إحدى الحواس الرئيسية تغير إدراك الطفل للعالم وتفاعله مع من حوله. وتاريخياً، كان يُنظر إلى الصمم كجزء من الهوية وليس مجرد إعاقة. وتدفع طرق العلاج الجديدة إلى إعادة النظر في مكان رسم الخط الفاصل بين العلاج والتدخل في الطبيعة البشرية.
يتزايد التمويل والمنافسة في هذا المجال بسرعة. ويرى المستثمرون سوقاً ضخمة؛ فحتى الاستعادة الجزئية للسمع لدى آلاف الأطفال سنوياً قادرة على تغيير جودة حياة عائلات بأكملها. ومع ذلك، لا تزال البيانات المتعلقة بالسلامة على المدى الطويل محدودة، ويؤكد الباحثون على ضرورة المراقبة الدقيقة.
وكما يقول المثل القديم: «مفتاح صغير يفتح أبواباً كبيرة». إن مريض Skylark Bio الأول هو بالضبط ذلك المفتاح نحو تطبيق أوسع للعلاج الجيني في حالات الصمم الوراثي الشائعة.
سيحدد نجاح هذه التجربة أو فشلها مدى سرعة توفر مثل هذه الأساليب خارج نطاق الطفرات النادرة.
