Skylark Bio telah mengumumkan pemberian dosis kepada pasien pertama dalam uji klinis terapi gen, yang bertujuan untuk memulihkan pendengaran pada anak-anak dengan mutasi gen GJB2.
Peristiwa ini terjadi pada 11 Agustus 2026, menandai keluarnya startup tersebut dari tahap pengembangan rahasia.
Mutasi GJB2 dianggap sebagai salah satu penyebab paling umum dari ketulian bawaan.
Oleh karena itu, mutasi ini sering disebut sebagai 'cawan suci' dalam bidang terapi gen pendengaran.
Dua tahun lalu, para peneliti telah mencapai terobosan dengan terapi yang menargetkan mutasi pada gen otoferlin.
Beberapa anak yang lahir tuli berhasil memulihkan pendengarannya, bahkan hingga mampu mendengar bisikan untuk pertama kalinya.
Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui obat Regeneron Otarmeni pada April 2026.
Keberhasilan ini dijelaskan oleh fakta bahwa telinga bagian dalam pada mutasi tersebut tetap utuh secara struktural, bahkan dalam model penuaan hewan.
Kini, perhatian telah beralih ke GJB2.
Berbeda dengan mutasi otoferlin yang langka, perubahan pada GJB2 ditemukan jauh lebih sering.
Beberapa perusahaan bioteknologi di AS, Prancis, dan Tiongkok sedang melakukan pengembangan paralel.
Skylark Bio menjadi yang pertama secara resmi mengumumkan dimulainya uji coba pada manusia.
Kemungkinan besar, terapi ini menggunakan vektor virus untuk mengirimkan salinan gen yang telah diperbaiki ke sel-sel telinga bagian dalam.
Pengeditan gen untuk pendengaran menimbulkan pertanyaan tidak hanya dari sisi medis, tetapi juga etika.
Memulihkan salah satu indra kunci mengubah persepsi anak terhadap dunia dan interaksinya dengan lingkungan sekitar.
Secara historis, ketulian dipandang sebagai bagian dari identitas, bukan hanya sebagai keterbatasan.
Metode perawatan baru ini memaksa kita untuk meninjau kembali di mana batas antara terapi dan campur tangan dalam kodrat manusia.
Pendanaan dan persaingan di bidang ini tumbuh dengan cepat.
Investor melihat pasar yang sangat besar, karena pemulihan pendengaran parsial sekalipun pada ribuan anak setiap tahun mampu mengubah kualitas hidup seluruh keluarga.
Meskipun demikian, data mengenai keamanan jangka panjang masih terbatas, dan para peneliti menekankan perlunya pemantauan yang cermat.
Seperti pepatah lama mengatakan, 'kunci kecil membuka pintu-pintu besar'.
Pasien pertama Skylark Bio adalah kunci tersebut, yang membuka jalan bagi penerapan terapi gen yang lebih luas untuk bentuk-bentuk ketulian herediter yang umum.
Keberhasilan atau kegagalan uji coba ini akan menentukan seberapa cepat pendekatan serupa akan tersedia di luar mutasi genetik langka.
