Investigadores de Mass General Brigham y Beth Israel Deaconess Medical Center han desarrollado STITCHR, una nueva herramienta de edición genética. STITCHR puede insertar genes terapéuticos en ubicaciones específicas sin causar mutaciones no deseadas. El sistema se puede formular completamente como ARN, lo que simplifica la logística de entrega en comparación con los sistemas tradicionales que utilizan tanto ARN como ADN.
Al insertar un gen completo, la herramienta ofrece un enfoque "único y definitivo". Esto supera los obstáculos de la tecnología de edición genética CRISPR, que está programada para corregir mutaciones individuales. Los hallazgos fueron publicados en *Nature*.
Según el coautor principal Omar Abudayyeh, PhD, CRISPR tiene limitaciones, incluida la incapacidad de dirigirse a todas las ubicaciones del genoma y corregir miles de mutaciones en enfermedades como la fibrosis quística. Abudayyeh declaró que su laboratorio tenía como objetivo insertar grandes fragmentos o genes completos para reemplazar los defectuosos, apuntando a cada mutación para una enfermedad con una sola construcción de edición genética.
STITCHR utiliza enzimas de retrotransposones, elementos genéticos que se encuentran en las células eucariotas (animales, hongos y plantas). Los retrotransposones, a menudo llamados "genes saltarines", se mueven y se insertan en el genoma. Los investigadores reutilizaron su mecanismo de copiar y pegar para editar genes en ubicaciones específicas.
El equipo de investigación, incluido el autor principal del estudio, Christopher Fell, PhD, examinó miles de retrotransposones para identificar candidatos reprogramables, que probaron en el laboratorio. Combinaron un candidato final con la enzima nickasa del sistema de edición genética CRISPR para insertar genes sin problemas, formando el sistema STITCHR.
Los investigadores planean mejorar la eficiencia del sistema y traducir STITCHR para aplicaciones clínicas. Jonathan Gootenberg, PhD, coautor correspondiente, declaró que estudiar la biología básica en nuestras células puede inspirar nuevas herramientas, expandir las capacidades de ingeniería celular y conducir a nuevos medicamentos y terapias para enfermedades raras y comunes.