Liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia B ở Tây Ban Nha

Bệnh viện Universitario Álvaro Cunqueiro ở Vigo, Tây Ban Nha, đã trở thành trung tâm y tế công cộng đầu tiên trong nước thực hiện liệu pháp gen cải tiến cho bệnh Hemophilia B. Thủ tục đột phá này, được thực hiện vào ngày 18 tháng 6 năm 2025, thể hiện một bước tiến quan trọng trong việc điều trị rối loạn chảy máu di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng này. Liệu pháp, được gọi là etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), cung cấp một bản sao hoạt động của gen yếu tố IX vào cơ thể bệnh nhân, giúp phục hồi quá trình đông máu bình thường. Các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn: bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B nặng và vừa phải đã trải qua sự gia tăng nồng độ yếu tố IX và giảm các sự kiện chảy máu.