マサチューセッツ総合ブリガムとベス・イスラエル・ディーコネス医療センターの研究者らは、新しい遺伝子編集ツールであるSTITCHRを開発しました。STITCHRは、望ましくない変異を引き起こすことなく、特定の場所に治療遺伝子を挿入できます。このシステムは、RNAとDNAの両方を使用する従来のシステムと比較して、送達ロジスティクスを簡素化するRNAとして完全に製剤化できます。
ツールは、遺伝子全体を挿入することで、「1回限りの」アプローチを提供します。これにより、個々の変異を修正するようにプログラムされているCRISPR遺伝子編集技術のハードルを克服します。調査結果は*Nature*に掲載されました。
共同上級著者のオマル・アブダエ博士によると、CRISPRには、ゲノム内のすべての場所をターゲットにしたり、嚢胞性線維症のような疾患で数千の変異を修正したりできないなどの制限があります。アブダエ博士は、彼らの研究室は、欠陥のある遺伝子を置き換えるために大きな断片または遺伝子全体を挿入し、単一の遺伝子編集コンストラクトで疾患のすべての変異をターゲットにすることを目指していると述べました。
STITCHRは、真核細胞（動物、菌類、植物）に見られる遺伝要素であるレトロトランスポゾンからの酵素を使用します。多くの場合「ジャンピング遺伝子」と呼ばれるレトロトランスポゾンは、ゲノム内を移動して挿入します。研究者らは、特定の場所で遺伝子を編集するために、コピーアンドペーストメカニズムを再利用しました。
主任研究著者のクリストファー・フェル博士を含む研究チームは、実験室でテストした再プログラム可能な候補を特定するために、数千のレトロトランスポゾンをスクリーニングしました。彼らは、最終候補をCRISPR遺伝子編集システムからのニッカーゼ酵素と組み合わせて、遺伝子をシームレスに挿入し、STITCHRシステムを形成しました。
研究者らは、システムの効率を高め、STITCHRを臨床応用向けに翻訳することを計画しています。共同責任著者のジョナサン・グーテンバーグ博士は、細胞内の基本的な生物学を研究することで、新しいツールを刺激し、細胞工学の能力を拡大し、まれな疾患と一般的な疾患の両方に対する新しい医薬品と治療法につながる可能性があると述べています。