Primates modificados genéticamente ofrecen esperanza para el tratamiento de la hepatitis B; CRISPR activa genes suprimidos para tratar enfermedades genéticas; Molécula guardiana previene el cáncer de hígado

Investigadores de la Universidad de Salud y Ciencia de Oregón han diseñado el primer modelo de primate no humano transgénico para estudiar el virus de la hepatitis B (VHB), utilizando un gen humano. El estudio, publicado en las Actas de la Academia Nacional de Ciencias, podría conducir a nuevos tratamientos para la enfermedad, que afecta a aproximadamente 250 millones de personas en todo el mundo y causa casi 1 millón de muertes anuales. El equipo insertó la proteína humana NTCP [N-T-C-P] en el material genético de macacos rhesus [M-A-C-A-C-O-S R-H-E-S-U-S], haciéndolos susceptibles al VHB. Lauren Rust, Ph.D. [P-H-D], autora principal del estudio, declaró que las células hepáticas de estos modelos pueden infectarse con el VHB en pruebas de laboratorio sin modificaciones adicionales. Ingenieros biomédicos de la Universidad de Duke han demostrado un nuevo enfoque utilizando CRISPR [C-R-I-S-P-R] para tratar enfermedades genéticas como el síndrome de Prader-Willi [S-Í-N-D-R-O-M-E D-E P-R-A-D-E-R W-I-L-L-I]. Al activar un interruptor epigenético [E-P-I-G-E-N-É-T-I-C-O] maestro, pueden activar los genes suprimidos de un progenitor para compensar los defectos en los mismos genes del otro progenitor. Los resultados fueron publicados en Cell Genomics. Charles Gersbach [C-H-A-R-L-E-S G-E-R-S-B-A-C-H], el Profesor Distinguido de Ingeniería Biomédica John W. Strohbehn [J-O-H-N W S-T-R-O-H-B-E-H-N] en Duke, explicó que este enfoque manipula un controlador maestro de genes ya presentes en la región impresa. Investigadores del Centro Alemán de Investigación del Cáncer (DKFZ) [D-K-F-Z], el Instituto Hector para la Investigación Traslacional del Cerebro (HITBR) [H-I-T-B-R] y el Laboratorio Europeo de Biología Molecular (EMBL) [E-M-B-L] han descubierto que la molécula PROX1 [P-R-O-X-1] mantiene la identidad de las células hepáticas. Este hallazgo es significativo para la investigación del cáncer, ya que los cambios en la identidad celular son un principio fundamental de la carcinogénesis [C-A-R-C-I-N-O-G-É-N-E-S-I-S]. Moritz Mall [M-O-R-I-T-Z M-A-L-L], biólogo molecular del DKFZ [D-K-F-Z], declaró que PROX1 [P-R-O-X-1] puede anular la influencia de fuertes impulsores del cáncer y suprimir la formación de tumores en ratones, incluso con la presencia de mutaciones cancerosas en los genes p53 [P-53] y Myc [M-Y-C]. El estudio fue publicado en Nature Genetics.