Các nhà khoa học chỉnh sửa DNA ty thể bị hỏng

Các nhà khoa học Hà Lan đã chỉnh sửa thành công các đột biến gây hại trong DNA ty thể của con người bằng cách sử dụng một trình biên tập cơ sở, mang lại hy vọng cho các bệnh di truyền hiếm gặp. Nghiên cứu, được công bố trên tạp chí *Molecular Therapy Nucleic Acids*, đã sử dụng một trình biên tập cơ sở DdCBE để sửa các đột biến trong các tế bào gan và da liên quan đến các bệnh về ty thể. Nhóm nghiên cứu cũng thử nghiệm việc cung cấp các trình biên tập cơ sở dưới dạng mRNA trong các hạt nano lipid, cho thấy hiệu quả được cải thiện và giảm độc tính.