Các nhà khoa học đã đạt được một bước đột phá quan trọng bằng cách phát triển một công cụ chỉnh sửa gen chính xác nhắm vào DNA ty thể, mang lại các phương pháp điều trị mới tiềm năng cho các bệnh ty thể như MELAS (Bệnh não cơ ty thể, Nhiễm toan lactic và Các đợt giống đột quỵ) [2]. Công nghệ tiên tiến này cho phép các nhà nghiên cứu vừa giảm vừa tăng mức độ DNA đột biến trong tế bào, cung cấp một phương pháp linh hoạt để sửa chữa các khuyết tật di truyền trong ty thể, cơ quan năng lượng của tế bào [2, 4].
Phương pháp mới sử dụng các enzyme được thiết kế để nhắm mục tiêu các chuỗi DNA cụ thể bên trong ty thể [2, 5]. Độ chính xác này cho phép các nhà nghiên cứu nghiên cứu và điều trị các bệnh phức tạp hiệu quả hơn, mở đường cho các phương pháp điều trị cá nhân hóa cho các rối loạn ty thể mà hiện tại không có các lựa chọn hiệu quả [2, 3].
Mặc dù công cụ chỉnh sửa gen này chưa sẵn sàng để sử dụng cho người, nhưng nó thể hiện một tiến bộ mang tính chuyển đổi cho lĩnh vực này, mang đến một cách đáng tin cậy hơn để sửa chữa các đột biến đơn lẻ mà không ảnh hưởng đến các gen ty thể khác [2, 5]. Nghiên cứu sâu hơn đang được tiến hành để chuyển công nghệ này thành các liệu pháp lâm sàng, mang lại hy vọng cho những người bị ảnh hưởng bởi các tình trạng suy nhược này [5, 7].