Công cụ chỉnh sửa gen mới STITCHR cung cấp phương pháp trị liệu gen 'một lần là xong'

Các nhà điều tra tại Mass General Brigham và Beth Israel Deaconess Medical Center đã phát triển STITCHR, một công cụ chỉnh sửa gen mới. STITCHR có thể chèn các gen trị liệu vào các vị trí cụ thể mà không gây ra các đột biến không mong muốn. Hệ thống có thể được điều chế hoàn toàn dưới dạng RNA, đơn giản hóa việc vận chuyển so với các hệ thống truyền thống sử dụng cả RNA và DNA. Bằng cách chèn toàn bộ gen, công cụ này cung cấp một phương pháp 'một lần là xong'. Điều này khắc phục những trở ngại từ công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR, được lập trình để sửa chữa các đột biến riêng lẻ. Các phát hiện đã được công bố trên *Nature*. Theo đồng tác giả cấp cao Omar Abudayyeh, Tiến sĩ, CRISPR có những hạn chế, bao gồm việc không thể nhắm mục tiêu mọi vị trí trong bộ gen và sửa chữa hàng ngàn đột biến trong các bệnh như xơ nang. Abudayyeh tuyên bố rằng phòng thí nghiệm của họ nhằm mục đích chèn các đoạn lớn hoặc toàn bộ gen để thay thế các gen bị lỗi, nhắm mục tiêu mọi đột biến của bệnh bằng một cấu trúc chỉnh sửa gen duy nhất. STITCHR sử dụng các enzym từ retrotransposon, các yếu tố di truyền được tìm thấy trong tế bào nhân thực (động vật, nấm và thực vật). Retrotransposon, thường được gọi là 'gen nhảy', di chuyển xung quanh và tự chèn vào bộ gen. Các nhà nghiên cứu đã tái sử dụng cơ chế sao chép và dán của chúng để chỉnh sửa gen ở các vị trí cụ thể. Nhóm nghiên cứu, bao gồm tác giả nghiên cứu chính Christopher Fell, Tiến sĩ, đã sàng lọc hàng ngàn retrotransposon để xác định các ứng cử viên có thể lập trình lại, mà họ đã thử nghiệm trong phòng thí nghiệm. Họ đã kết hợp một ứng cử viên cuối cùng với enzym nickase từ hệ thống chỉnh sửa gen CRISPR để chèn gen một cách liền mạch, tạo thành hệ thống STITCHR. Các nhà nghiên cứu có kế hoạch tăng cường hiệu quả của hệ thống và chuyển đổi STITCHR cho các ứng dụng lâm sàng. Jonathan Gootenberg, Tiến sĩ, đồng tác giả tương ứng, tuyên bố rằng việc nghiên cứu sinh học cơ bản trong tế bào của chúng ta có thể truyền cảm hứng cho các công cụ mới, mở rộng khả năng kỹ thuật tế bào và dẫn đến các loại thuốc và liệu pháp mới cho cả bệnh hiếm gặp và phổ biến.