Hollandalı bilim insanları, bir baz düzenleyici kullanarak insan mitokondriyal DNA'sındaki hasar verici mutasyonları başarıyla düzenledi ve nadir genetik hastalıklar için umut vaat etti.
*Molecular Therapy Nucleic Acids* dergisinde yayınlanan araştırma, mitokondriyal hastalıklarla ilgili karaciğer ve cilt hücrelerindeki mutasyonları düzeltmek için bir DdCBE baz düzenleyici kullandı. Bu çalışma, bu hastalıkların tedavisi için önemli bir adım olabilir.
Ekip ayrıca, baz düzenleyicileri lipid nanoparçacıklar içinde mRNA olarak dağıtmayı test etti ve geliştirilmiş etkinlik ve azaltılmış toksisite gösterdi. Bu yaklaşım, tedavilerin hedeflenmiş bir şekilde uygulanmasını kolaylaştırabilir.