İspanya'da Hemofili B için Gen Terapisi

İspanya'nın Vigo kentindeki Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro, ülkede Hemofili B için yenilikçi gen terapisini uygulayan ilk kamu sağlık merkezi oldu. 18 Haziran 2025'te gerçekleştirilen bu çığır açan prosedür, bu nadir ve şiddetli genetik kanama bozukluğunun tedavisinde önemli bir adım temsil ediyor. Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) olarak bilinen terapi, hastanın vücuduna faktör IX geninin çalışan bir kopyasını vererek normal kan pıhtılaşmasının yeniden sağlanmasına yardımcı olur. Klinik çalışmalar umut verici sonuçlar gösterdi: Şiddetli ve orta şiddetli Hemofili B hastalarında faktör IX seviyelerinde artış ve kanama olaylarında azalma görüldü.