Mass General Brigham ve Beth Israel Deaconess Tıp Merkezi'ndeki araştırmacılar, yeni bir gen düzenleme aracı olan STITCHR'ı geliştirdi. STITCHR, istenmeyen mutasyonlara neden olmadan terapötik genleri belirli konumlara yerleştirebilir. Sistem tamamen RNA olarak formüle edilebilir, bu da hem RNA hem de DNA kullanan geleneksel sistemlere kıyasla dağıtım lojistiğini basitleştirir.
Araç, tüm bir geni yerleştirerek "tek seferlik" bir yaklaşım sunar. Bu, tek tek mutasyonları düzeltmek için programlanmış olan CRISPR gen düzenleme teknolojisindeki engelleri aşar. Bulgular *Nature* dergisinde yayınlandı.
Eş kıdemli yazar Omar Abudayyeh, PhD'ye göre, CRISPR'ın genomdaki her konumu hedefleme ve kistik fibroz gibi hastalıklarda binlerce mutasyonu düzeltme yetersizliği de dahil olmak üzere sınırlamaları vardır. Abudayyeh, laboratuvarlarının hatalı olanları değiştirmek için büyük parçalar veya tüm genleri yerleştirmeyi, tek bir gen düzenleme yapısıyla bir hastalık için her mutasyonu hedeflemeyi amaçladığını belirtti.
STITCHR, ökaryotik hücrelerde (hayvanlar, mantarlar ve bitkiler) bulunan genetik elementler olan retrotranspozonlardan enzimler kullanır. Genellikle "zıplayan genler" olarak adlandırılan retrotranspozonlar, hareket eder ve kendilerini genoma yerleştirir. Araştırmacılar, genleri belirli konumlarda düzenlemek için kopyala-yapıştır mekanizmalarını yeniden tasarladılar.
Baş araştırmacı Christopher Fell, PhD'nin de dahil olduğu araştırma ekibi, laboratuvarda test ettikleri yeniden programlanabilir adayları belirlemek için binlerce retrotranspozonu taradı. STITCHR sistemini oluşturmak için son bir adayı CRISPR gen düzenleme sisteminden nickaz enzimi ile birleştirerek genleri sorunsuz bir şekilde yerleştirdiler.
Araştırmacılar, sistemin verimliliğini artırmayı ve STITCHR'ı klinik uygulamalar için tercüme etmeyi planlıyor. Eş yazar Jonathan Gootenberg, PhD, hücrelerimizdeki temel biyolojiyi incelemenin yeni araçlara ilham verebileceğini, hücre mühendisliği yeteneklerini genişletebileceğini ve hem nadir hem de yaygın hastalıklar için yeni ilaçlara ve tedavilere yol açabileceğini belirtti.