Wetenschappers hebben een belangrijke doorbraak bereikt door een nauwkeurige genbewerkingstool te ontwikkelen die zich richt op mitochondriaal DNA, waardoor potentiële nieuwe behandelingen mogelijk zijn voor mitochondriale ziekten zoals MELAS (Mitochondriale Encefalomyopathie, Lactaatacidose en Stroke-achtige Episodes) [2]. Deze innovatieve technologie stelt onderzoekers in staat om zowel het niveau van gemuteerd DNA in cellen te verlagen als te verhogen, wat een veelzijdige benadering biedt om genetische defecten in mitochondriën, de energiecentrales van de cel [2, 4], te corrigeren.
De nieuwe methode maakt gebruik van gemanipuleerde enzymen om specifieke DNA-sequenties in mitochondriën te targeten [2, 5]. Deze precisie stelt onderzoekers in staat om complexe ziekten effectiever te bestuderen en mogelijk te behandelen, waardoor de weg wordt vrijgemaakt voor gepersonaliseerde behandelingen voor mitochondriale aandoeningen waarvoor momenteel geen effectieve opties zijn [2, 3].
Hoewel deze genbewerkingstool nog niet klaar is voor menselijk gebruik, vertegenwoordigt het een transformerende vooruitgang voor het veld, die een betrouwbaardere manier biedt om enkele mutaties te corrigeren zonder andere mitochondriale genen te beïnvloeden [2, 5]. Verder onderzoek is gaande om deze technologie te vertalen naar klinische therapieën, wat hoop biedt voor personen die getroffen zijn door deze slopende aandoeningen [5, 7].