Gen Therapie voor Gehoorverlies: Een Economisch Perspectief op de Kosten en Baten

De recente doorbraak in gen therapie voor kinderen met genetisch gehoorverlies werpt een belangrijk economisch licht op de kosten en baten van deze behandeling. Een studie gepubliceerd in Nature Medicine toont aan dat gen therapie gericht op een mutatie in het OTOF-gen, essentieel voor de productie van een eiwit cruciaal voor het gehoor, significante verbeteringen kan opleveren. Vanuit economisch oogpunt is het essentieel om de langetermijneffecten van deze therapie te evalueren. De wereldwijde economische last van gehoorverlies wordt geschat op 1 biljoen USD per jaar. Dit omvat kosten voor gezondheidszorg, speciaal onderwijs en verloren arbeidsproductiviteit. Gen therapie biedt een potentieel kosteneffectieve oplossing door de onderliggende oorzaak van gehoorverlies aan te pakken in plaats van alleen de symptomen te behandelen. Een modelstudie in China heeft aangetoond dat gecombineerde gehoor- en genetische screening leidt tot een vroege detectie van meer gevallen van permanent congenitaal gehoorverlies (PCHL), waardoor prelinguale doofheid en verwijzingen naar speciaal onderwijs worden vermeden. De incrementele kosten-effectiviteitsratio (ICER) voor gecombineerde screening werd geschat op 4995 USD per disability-adjusted life-year (DALY), wat aantoont dat het een goede investering is vanuit het perspectief van de gezondheidszorg. Bovendien kan gen therapie de noodzaak van cochleaire implantaten verminderen, wat een aanzienlijke initiële investering en doorlopende onderhoudskosten met zich meebrengt. Hoewel cochleaire implantaten effectief zijn, herstellen ze niet het 'normale' gehoor, waardoor gen therapie een aantrekkelijker alternatief kan zijn. Het is belangrijk op te merken dat de kosten van gen therapie zelf aanzienlijk kunnen zijn. De overheidsprijs voor genetische screening in China bedraagt bijvoorbeeld 77 USD per kind. Echter, de potentiële besparingen op lange termijn in termen van verminderde gezondheidszorgkosten en verbeterde arbeidsproductiviteit kunnen deze initiële investering rechtvaardigen. Een ander economisch aspect is de impact van gehoorverlies op de economische en educatieve successen van volwassenen. Gehoorverlies op latere leeftijd treft een derde van de volwassenen boven de 60 jaar en kan leiden tot sociale isolatie, depressie en cognitieve achteruitgang. Door de genetica van gehoorverlies beter te begrijpen en behandelingsopties te ontwikkelen, kan de economische impact van gehoorverlies aanzienlijk worden verminderd.