オランダの科学者たちは、塩基編集ツールを使用して、ヒトミトコンドリアDNAの損傷した変異を編集することに成功し、希少な遺伝性疾患に希望をもたらしました。
*Molecular Therapy Nucleic Acids*に掲載されたこの研究では、DdCBE塩基編集ツールを使用して、ミトコンドリア病に関連する肝臓および皮膚細胞の変異を修正しました。 これは、これらの病気の治療法開発に繋がる可能性があります。
研究チームはまた、脂質ナノ粒子内でmRNAとして塩基編集ツールを届ける実験を行い、有効性の向上と毒性の低下を示しました。 このアプローチは、治療法の標的送達を容易にする可能性があります。