スペインにおける血友病Bに対する遺伝子治療

スペインのビーゴにあるアルバロ・クンケイロ大学病院は、血友病Bに対する革新的な遺伝子治療を初めて実施した国内初の公立医療センターとなりました。2025年6月18日に実施されたこの画期的な処置は、このまれで重度の遺伝性出血性疾患の治療における大きな進歩を示しています。etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)として知られるこの治療法は、患者の体内に第IX因子遺伝子の機能的なコピーを送り込み、正常な血液凝固の回復を助けます。臨床試験では有望な結果が示されており、重度および中等度の血友病B患者において、第IX因子レベルの上昇と出血イベントの減少が確認されました。