PAMmlaと呼ばれる新しい機械学習アルゴリズムは、CRISPR-Cas9ゲノム編集の精度とカスタマイズ性を大幅に向上させます[1]。Mass General Brighamの研究者によって開発されたPAMmlaは、数百万のCRISPR-Cas9酵素変異体を分析して、その特異性と活性を予測します[1、4]。この進歩は、現在のCas9システムの主要な制限に対処します。それは、酵素がゲノムの意図しない領域を切断するオフターゲット効果のリスクです[1]。
PAMmlaは、6400万を超える酵素変異体の機能を予測できるため、特定の遺伝子変異に対するパーソナライズされた酵素の設計が可能になります[1、4]。これにより、研究者はCas9酵素のより標的を絞った効率的なバージョンを作成できます[1]。アルゴリズムは、このレベルの精度を達成するために、ハイスループットタンパク質エンジニアリングと機械学習を組み合わせています[1、4]。
PAMmlaの開発は、さまざまな遺伝性疾患に対するより安全で効果的な遺伝子治療の作成における重要な一歩となります[1、4]。オフターゲット効果を最小限に抑え、編集効率を向上させることにより、PAMmlaはゲノム編集のためのよりスケーラブルで正確なソリューションを提供します[4、7]。アルゴリズムは現在、より広範な科学コミュニティで利用できるようになり、研究者はこの方法をゲノム編集の課題に適用できます[1]。