科学者たちは、ミトコンドリアDNAを標的とする精密な遺伝子編集ツールを開発し、MELAS（ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様発作）などのミトコンドリア病に対する新たな治療法の可能性を提供することで、大きな進歩を遂げました[2]。この革新的な技術により、研究者は細胞内の変異DNAのレベルを減少させたり増加させたりすることができ、細胞のエネルギー源であるミトコンドリアの遺伝的欠陥を修正するための多用途なアプローチを提供します[2, 4]。
新しい方法は、ミトコンドリア内の特定のDNA配列を標的とするように設計された酵素を利用しています[2, 5]。この精度により、研究者は複雑な疾患をより効果的に研究し、潜在的に治療することができ、現在効果的な選択肢がないミトコンドリア疾患に対する個別化された治療法への道を開きます[2, 3]。
この遺伝子編集ツールはまだ人間の使用には適していませんが、この分野にとって変革的な進歩であり、他のミトコンドリア遺伝子に影響を与えることなく、単一の変異を修正するためのより信頼性の高い方法を提供します[2, 5]。この技術を臨床治療に転換するためのさらなる研究が進行中であり、これらの衰弱させる状態に苦しむ人々に希望をもたらしています[5, 7]。