遺伝子治療は、遺伝性難聴に対する潜在的な治療法として、技術的な進歩を遂げています。 この分野の専門家は、特定の遺伝子変異を持つ人々の聴覚を回復させる可能性に注目しており、革新的な技術が次々と登場しています。
研究者たちは、聴覚に不可欠なオトフェリンタンパク質を生成する *OTOF* 遺伝子の変異によって引き起こされる難聴の治療において、大きな進歩を遂げています。 2025年7月3日に発表された研究では、遺伝子治療の単回投与後、子供と大人の両方で顕著な改善が見られました 。 この治療法は、健康な *OTOF* 遺伝子のコピーを内耳に直接送達するために合成ウイルスを使用しています。 この技術的なアプローチは、将来の治療法開発の基盤となる可能性があります。
さらに、Regeneron Pharmaceuticalsは2025年2月24日、実験的な遺伝子治療DB-OTOが、*OTOF* 遺伝子変異による難聴を持つ11人の子供のうち10人の聴覚を改善したと発表しました 。 この治療法は、内耳の有毛細胞にオトフェリンタンパク質の生成を促します。 Sensorionもまた、臨床試験で遺伝子治療SENS-501を進めています。 これらの進歩は、遺伝性難聴の治療における大きな一歩であり、技術的な革新が患者の生活の質を向上させる可能性を示しています。
遺伝子治療は、難聴治療の新たな地平を切り開く可能性を秘めています。 今後の研究開発と臨床試験の進展が、この技術の普及と、より多くの患者への恩恵をもたらすことを期待しています。