Para peneliti dari Mass General Brigham dan Beth Israel Deaconess Medical Center telah mengembangkan STITCHR, alat pengedit gen baru. STITCHR dapat memasukkan gen terapeutik ke lokasi tertentu tanpa menyebabkan mutasi yang tidak diinginkan. Sistem ini dapat diformulasikan sepenuhnya sebagai RNA, menyederhanakan logistik pengiriman dibandingkan dengan sistem tradisional yang menggunakan RNA dan DNA.
Dengan memasukkan seluruh gen, alat ini menawarkan pendekatan "sekali selesai". Ini mengatasi kendala dari teknologi pengeditan gen CRISPR, yang diprogram untuk memperbaiki mutasi individu. Temuan ini diterbitkan di *Nature*.
Menurut penulis senior bersama Omar Abudayyeh, PhD, CRISPR memiliki keterbatasan, termasuk ketidakmampuan untuk menargetkan setiap lokasi dalam genom dan memperbaiki ribuan mutasi pada penyakit seperti fibrosis kistik. Abudayyeh menyatakan bahwa laboratorium mereka bertujuan untuk memasukkan potongan besar atau seluruh gen untuk menggantikan yang rusak, menargetkan setiap mutasi untuk suatu penyakit dengan satu konstruksi pengeditan gen.
STITCHR menggunakan enzim dari retrotransposon, elemen genetik yang ditemukan dalam sel eukariotik (hewan, jamur, dan tumbuhan). Retrotransposon, sering disebut "gen pelompat", bergerak dan memasukkan diri ke dalam genom. Para peneliti mengubah mekanisme salin dan tempel mereka untuk mengedit gen di lokasi tertentu.
Tim peneliti, termasuk penulis utama studi Christopher Fell, PhD, menyaring ribuan retrotransposon untuk mengidentifikasi kandidat yang dapat diprogram ulang, yang mereka uji di laboratorium. Mereka menggabungkan kandidat akhir dengan enzim nickase dari sistem pengeditan gen CRISPR untuk memasukkan gen dengan mulus, membentuk sistem STITCHR.
Para peneliti berencana untuk meningkatkan efisiensi sistem dan menerjemahkan STITCHR untuk aplikasi klinis. Jonathan Gootenberg, PhD, penulis korespondensi bersama, menyatakan bahwa mempelajari biologi dasar dalam sel kita dapat menginspirasi alat baru, memperluas kemampuan rekayasa sel, dan mengarah pada obat-obatan dan terapi baru untuk penyakit langka dan umum.