नया जीन संपादन उपकरण STITCHR 'एक बार में सब कुछ' जीन थेरेपी दृष्टिकोण प्रदान करता है

मैसाचुसेट्स जनरल ब्रिघम और बेथ इज़राइल डीकोनेस मेडिकल सेंटर के जांचकर्ताओं ने STITCHR नामक एक नया जीन संपादन उपकरण विकसित किया है। STITCHR अवांछित उत्परिवर्तन पैदा किए बिना विशिष्ट स्थानों पर चिकित्सीय जीन डाल सकता है। आरएनए और डीएनए दोनों का उपयोग करने वाली पारंपरिक प्रणालियों की तुलना में, सिस्टम को पूरी तरह से आरएनए के रूप में तैयार किया जा सकता है, जिससे डिलीवरी लॉजिस्टिक्स सरल हो जाते हैं। पूरे जीन को डालकर, उपकरण 'एक बार में सब कुछ' दृष्टिकोण प्रदान करता है। यह CRISPR जीन संपादन तकनीक से आने वाली बाधाओं को दूर करता है, जिसे व्यक्तिगत उत्परिवर्तनों को ठीक करने के लिए प्रोग्राम किया गया है। निष्कर्ष *नेचर* में प्रकाशित हुए थे। सह-वरिष्ठ लेखक उमर अबुदय्येह, पीएचडी के अनुसार, CRISPR की सीमाओं में जीनोम में हर स्थान को लक्षित करने और सिस्टिक फाइब्रोसिस जैसे रोगों में हजारों उत्परिवर्तनों को ठीक करने में असमर्थता शामिल है। अबुदय्येह ने कहा कि उनकी प्रयोगशाला का उद्देश्य दोषपूर्ण लोगों को बदलने के लिए बड़े टुकड़ों या पूरे जीन को डालना है, जिससे एक ही जीन संपादन निर्माण के साथ किसी बीमारी के हर उत्परिवर्तन को लक्षित किया जा सके। STITCHR रेट्रोट्रांसपोसोन से एंजाइम का उपयोग करता है, जो यूकेरियोटिक कोशिकाओं (जानवरों, कवक और पौधों) में पाए जाने वाले आनुवंशिक तत्व हैं। रेट्रोट्रांसपोसोन, जिन्हें अक्सर 'जंपिंग जीन' कहा जाता है, चारों ओर घूमते हैं और खुद को जीनोम में डाल लेते हैं। शोधकर्ताओं ने विशिष्ट स्थानों पर जीन को संपादित करने के लिए अपनी कॉपी-एंड-पेस्ट तंत्र का पुन: उपयोग किया। प्रमुख अध्ययन लेखक क्रिस्टोफर फेल, पीएचडी सहित अनुसंधान दल ने पुन: प्रोग्राम करने योग्य उम्मीदवारों की पहचान करने के लिए हजारों रेट्रोट्रांसपोसोन की जांच की, जिनका उन्होंने प्रयोगशाला में परीक्षण किया। उन्होंने STITCHR प्रणाली बनाने के लिए CRISPR जीन संपादन प्रणाली से निकेस एंजाइम के साथ एक अंतिम उम्मीदवार को मिलाकर जीन को निर्बाध रूप से डाला। शोधकर्ताओं की योजना है कि वे सिस्टम की दक्षता बढ़ाएं और STITCHR को नैदानिक अनुप्रयोगों के लिए अनुवादित करें। सह-संबंधित लेखक जोनाथन गुटेनबर्ग, पीएचडी ने कहा कि हमारी कोशिकाओं में बुनियादी जीव विज्ञान का अध्ययन नए उपकरणों को प्रेरित कर सकता है, कोशिका इंजीनियरिंग क्षमताओं का विस्तार कर सकता है और दुर्लभ और सामान्य दोनों बीमारियों के लिए नई दवाएं और उपचार दे सकता है।