Long Interspersed Nuclear Element-1 (LINE-1) Elemente, die etwa 20 % des menschlichen Genoms ausmachen, sind mobile genetische Elemente, die sich selbst kopieren und an neuen DNA-Stellen einfügen können. Diese Retrotransposons können sich im Genom bewegen und potenziell Gesundheitsprobleme verursachen. Jüngste Forschungsergebnisse haben die Rolle von LINE-1 Elementen in verschiedenen biologischen Prozessen hervorgehoben, und ihre Fehlfunktion wird mit Krankheiten und Krebs in Verbindung gebracht.
Auswirkungen auf die Gesundheit
Wenn sich LINE-1 in kritische Gene einfügt, kann dies zu neurologischen Störungen, Krebsentwicklung und beschleunigter Alterung führen. Eine fehlerhafte LINE-1-Expression kann die menschliche Gesundheit beeinträchtigen, indem sie Krankheiten wie Krebs und chronische Entzündungen verursacht, die zu Autoimmunerkrankungen führen können. LINE-1 Retrotransposition kann auch zu genomischer Instabilität führen.
Potenzial in der Gentherapie
Das Verständnis der Mechanismen der LINE-1-Aktivität eröffnet neue Möglichkeiten für die Entwicklung innovativer medizinischer Ansätze, einschließlich der Gentherapie. Forscher untersuchen die Verwendung von Retrotransposons für die Genübertragung mit dem Ziel, Gene sicher und effizient einzufügen. Die Verwendung von Retrotransposons, wie z. B. des R2-Proteins, das Gene in die sich wiederholenden ribosomal-RNA-kodierenden Abschnitte des Genoms einfügt, wird als potenzielle Methode zur sicheren Transgene-Insertion untersucht. Die endgültige Technik wird als PRINT bezeichnet, was für Präzise RNA-vermittelte INsertion von Transgenen steht. Sie besteht aus einem zweiteiligen RNA-System, bei dem eine RNA für das R2-Protein codiert und die andere für ein Transgen zusammen mit seiner regulatorischen Maschinerie codiert.