Wissenschaftler haben einen bedeutenden Durchbruch erzielt, indem sie ein präzises Gen-Editing-Werkzeug entwickelt haben, das auf die mitochondriale DNA abzielt und potenziell neue Behandlungen für mitochondriale Erkrankungen wie MELAS (Mitochondriale Enzephalomyopathie, Laktatazidose und Schlaganfall-ähnliche Episoden) bietet [2]. Diese innovative Technologie ermöglicht es Forschern, sowohl den Anteil mutierter DNA in Zellen zu reduzieren als auch zu erhöhen, was einen vielseitigen Ansatz zur Korrektur genetischer Defekte in Mitochondrien, den Energiekraftwerken der Zelle, darstellt [2, 4].
Die neue Methode verwendet gentechnisch veränderte Enzyme, um spezifische DNA-Sequenzen innerhalb von Mitochondrien anzusprechen [2, 5]. Diese Präzision ermöglicht es Forschern, komplexe Krankheiten effektiver zu untersuchen und potenziell zu behandeln, und ebnet den Weg für personalisierte Behandlungen für mitochondriale Störungen, für die es derzeit keine wirksamen Optionen gibt [2, 3].
Obwohl dieses Gen-Editing-Werkzeug noch nicht für den menschlichen Gebrauch bereit ist, stellt es einen transformativen Fortschritt für das Gebiet dar und bietet eine zuverlässigere Möglichkeit, einzelne Mutationen zu korrigieren, ohne andere mitochondriale Gene zu beeinflussen [2, 5]. Weitere Forschungen sind im Gange, um diese Technologie in klinische Therapien zu übersetzen und Hoffnung für Menschen zu bieten, die von diesen schwächenden Erkrankungen betroffen sind [5, 7].