জিন থেরাপি AIPL1-সম্পর্কিত রেটিনাল ডিস্ট্রোফি আক্রান্ত শিশুদের দৃষ্টি পুনরুদ্ধার করে: একটি প্রতিশ্রুতিশীল সাফল্য

লন্ডনের বিজ্ঞানীরা লেবার জন্মগত অ্যামারোসিস ৪ (LCA4) নামক একটি বিরল জেনেটিক রোগে আক্রান্ত শিশুদের দৃষ্টি পুনরুদ্ধারে একটি গুরুত্বপূর্ণ সাফল্য অর্জন করেছেন, যা রেটিনাল ডিস্ট্রোফির একটি গুরুতর রূপ। এই উদ্ভাবনী জিন থেরাপিতে অল্প বয়সী রোগীদের রেটিনাতে AIPL1 জিনের একটি কার্যকরী অনুলিপি প্রবেশ করানো জড়িত, যা জন্ম থেকে গুরুতর দৃষ্টি impairments সৃষ্টিকারী জেনেটিক ঘাটতি পূরণ করে। ল্যানসেট-এ প্রকাশিত ক্লিনিকাল ট্রায়ালে এক থেকে চার বছর বয়সী শিশুরা অংশ নেয়। চিকিত্সাটি চাক্ষুষ তীক্ষ্ণতা এবং কার্যকরী দৃষ্টিতে অর্থবহ উন্নতি দেখিয়েছে, যা তাদের সাধারণ দৃষ্টি-নির্দেশিত কাজগুলি করতে সক্ষম করে। জেনেটিক মেডিসিন কোম্পানি MeiraGTx অনুসারে, জন্মের সময় আইনত অন্ধ ১১ জন শিশু জিন থেরাপি নেওয়ার পরে চাক্ষুষ তীক্ষ্ণতা অর্জন করেছে। থেরাপি, যা AAV-AIPL1 নামে পরিচিত, অক্ষত AIPL1 জিনকে কেন্দ্রীয় রেটিনার শঙ্কু এবং রড ফোটোরিসেপ্টরগুলিতে সরবরাহ করে। প্রাথমিক পরীক্ষায় প্রথম চারটি শিশুর একটি চোখে জিন থেরাপি প্রবেশ করানো হলেও, পরবর্তী পরীক্ষায় আরও সাতটি শিশুর উভয় চোখ জড়িত ছিল, যেখানে একইভাবে প্রতিশ্রুতিশীল প্রাথমিক ফলাফল পাওয়া গেছে। থেরাপিটি মার্কিন FDA এবং ইউরোপীয় কমিশন দ্বারা অনাথ ড্রাগ উপাধি, সেইসাথে FDA দ্বারা বিরল পেডিয়াট্রিক রোগ উপাধি (RPDD) পেয়েছে। MeiraGTx যুক্তরাজ্যে দ্রুত অনুমোদনের জন্য জিন থেরাপি জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করছে এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে দ্রুত অনুমোদনের জন্য FDA-এর সাথে আলোচনা করছে।