AIPL1 জিনের সাথে যুক্ত শৈশবের অন্ধত্বের জন্য জিন থেরাপি আশাব্যঞ্জক

ইউনিভার্সিটি কলেজ লন্ডনের গবেষকরা জিন থেরাপিতে একটি উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি করেছেন, যেখানে AIPL1 জিনের সাথে যুক্ত গুরুতর বংশগত রেটিনাল ডিস্ট্রোফি আক্রান্ত শিশুদের দৃষ্টিশক্তির উন্নতি প্রদর্শন করা হয়েছে। এই গবেষণাটি জিন থেরাপির মাধ্যমে অন্ধত্বের এই নির্দিষ্ট জেনেটিক কারণটিকে মোকাবেলা করার জন্য প্রথম ধরনের। বংশগত রেটিনাল ডিস্ট্রোফি AIPL1 জিনের মিউটেশনের ফলে হয়, যা জন্মের পর থেকেই গুরুতর দৃষ্টিশক্তি হ্রাসের দিকে পরিচালিত করে, যেখানে চিকিৎসার সীমিত বিকল্প রয়েছে। পূর্ববর্তী গবেষণা ইঙ্গিত দিয়েছে যে অন্তর্নিহিত জেনেটিক ত্রুটিগুলিকে লক্ষ্য করা একটি কার্যকর কৌশল হতে পারে। বর্তমান গবেষণায় 1 থেকে 2.8 বছর বয়সী চারটি শিশু জড়িত ছিল, যারা রেটিনাতে AIPL1 জিনের একটি কার্যকরী অনুলিপি সরবরাহ করার জন্য অ্যাডেনো-অ্যাসোসিয়েটেড ভাইরাস (rAAV8.hRKp.AIPL1) ব্যবহার করে জিন থেরাপি গ্রহণ করেছে। চিকিৎসার পরে, শিশুরা দৃষ্টিশক্তির উন্নতি দেখিয়েছে, যেখানে চিকিত্সা করা চোখ তাদের 2.7 এর বেসলাইনের তুলনায় গড়ে 0.9 logMAR উন্নতি দেখিয়েছে। নিয়ন্ত্রণ চোখ সময়ের সাথে সাথে উল্লেখযোগ্য পরিবর্তন দেখায়নি। বয়স্ক শিশুদের জন্য পরীক্ষামূলক ফলাফল দৃষ্টিশক্তির আরও ভাল পুনরুদ্ধার দেখিয়েছে।