長散佈核元件-1 (LINE-1) 元素約佔人類基因組的 20%,是能夠複製並插入自身到新的 DNA 位置的移動遺傳元件。這些逆轉錄轉座子可以在基因組中移動,可能導致健康問題。最近的研究強調了 LINE-1 元素在各種生物學過程中的作用,並且它們的失調被認為與疾病和癌症有關。
對健康的影響
當 LINE-1 插入關鍵基因時,它可能導致神經系統疾病、癌症發展和加速衰老。異常的 LINE-1 表達會通過引起癌症和慢性炎症等疾病來影響人類健康,這些疾病可能導致自體免疫性疾病。LINE-1 逆轉錄轉座也可能導致基因組不穩定。
在基因治療中的潛力
了解 LINE-1 活性的機制為開發創新醫學方法(包括基因治療)開闢了新的可能性。研究人員正在探索使用逆轉錄轉座子進行基因傳遞,旨在安全有效地插入基因。目前正在研究使用逆轉錄轉座子(例如 R2 蛋白,它將基因插入基因組的重複核糖體 RNA 編碼部分)作為安全轉基因插入的潛在方法。最終的技術被稱為 PRINT,代表精準 RNA 介導的轉基因插入。它由一個兩部分的 RNA 系統組成,其中一個 RNA 編碼 R2 蛋白,另一個 RNA 編碼轉基因及其調節機制。