一種名為PAMmla的全新機器學習演算法顯著提高了CRISPR-Cas9基因編輯的準確性和可客製化性[1]。PAMmla由麻省總醫院布萊根的研究人員開發,通過分析數百萬種CRISPR-Cas9酶變體來預測其特異性和活性[1, 4]。這一進展解決了當前Cas9系統的一個主要局限性:脫靶效應的風險,即酶切割基因組的非預期區域[1]。
PAMmla可以預測超過6400萬種酶變體的功能,從而能夠為特定的基因突變設計個人化的酶[1, 4]。這使得研究人員能夠創建更具針對性和效率的Cas9酶版本[1]。該演算法結合了高通量蛋白質工程和機器學習,以實現這種精確度[1, 4]。
PAMmla的開發代表著在為各種遺傳疾病創建更安全、更有效的基因療法方面邁出了重要一步[1, 4]。通過最大限度地減少脫靶效應並提高編輯效率,PAMmla為基因組編輯提供了一種更具可擴展性和精確性的解決方案[4, 7]。該演算法現已提供給更廣泛的科學界,允許研究人員將此方法應用於他們的基因編輯挑戰[1]。