Дослідження, проведене Тапасом К. Кунду та Джеймсом Клементом з JNCASR, демонструє потенціал покращення незалежності пацієнтів та здатності до навчання при розладах аутистичного спектру (РАС). Сучасні методи лікування переважно полегшують симптоми, не впливаючи на основні фенотипи, особливо після розвитку мозку.
Дослідження, проведене на мишах, ідентифікувало ген, який пригнічується в мозку аутичних пацієнтів. Команда заявила, що "у мишей з мутованим геном syngap - який нагадує людей з мутованим геном syngap (присутнім у аутичних пацієнтів) - ацетилювання ДНК-асоційованих білків, гістонів або білків, які забезпечують структурну підтримку хромосом, пригнічується в мозку." Епігенетичний фермент, відповідальний за це ацетилювання, ідентифікований як KAT3B або p300.
Група Кунду раніше виявила TTK21, активатор цього ферменту. Кон'югація цього активатора з наносферою, отриманою з глюкози (CSP-TTK21), та введення її мишам з аутизмом Syngap1 індукувало ацетилювання в мозку.
Дослідження, опубліковане в *Aging Cell*, показало, що CSP-TTK21 відновив нейронну функцію, навчання та пам'ять, а також індукував нейронні перестановки у мишей Syngap1. Це спостерігалося переважно при введенні після розвитку мозку, що еквівалентно підлітковому віку у людей.
Дослідники стверджують, що "Цей звіт не тільки вперше безпосередньо пов'язує ацетилювання гістонів з аутизмом, але й відкриває дуже оптимістичні двері для терапії РАС." Дослідження пропонує новий терапевтичний підхід, націлюючись на епігенетичні модифікації при інтелектуальній недостатності/РАС, пов'язаній з Syngap1, потенційно відновлюючи дефіцити для покращення незалежності пацієнтів.