Голландские ученые успешно отредактировали повреждающие мутации в человеческой митохондриальной ДНК, используя редактор оснований, предлагая надежду на редкие генетические заболевания.
Исследование, опубликованное в журнале *Molecular Therapy Nucleic Acids*, использовало редактор оснований DdCBE для исправления мутаций в клетках печени и кожи, связанных с митохондриальными заболеваниями. Это открывает новые перспективы в лечении этих заболеваний.
Команда также протестировала доставку редакторов оснований в виде мРНК внутри липидных наночастиц, показав улучшенную эффективность и сниженную токсичность. Этот подход может облегчить целевую доставку лекарств.