Длинные перемежающиеся ядерные элементы-1 (LINE-1), составляющие около 20% генома человека, являются мобильными генетическими элементами, которые могут копировать себя и вставляться в новые участки ДНК. Эти ретротранспозоны могут перемещаться по геному, потенциально вызывая проблемы со здоровьем. Недавние исследования выявили роль элементов LINE-1 в различных биологических процессах, и их дисфункция, как полагают, связана с заболеваниями и раком.
Влияние на здоровье
Когда LINE-1 вставляется в критические гены, это может привести к неврологическим расстройствам, развитию рака и ускоренному старению. Аберрантная экспрессия LINE-1 может влиять на здоровье человека, вызывая такие заболевания, как рак и хроническое воспаление, которые могут привести к аутоиммунным расстройствам. Ретропозиция LINE-1 также может приводить к геномной нестабильности.
Потенциал в генной терапии
Понимание механизмов активности LINE-1 открывает новые возможности для разработки инновационных медицинских подходов, включая генную терапию. Исследователи изучают использование ретротранспозонов для доставки генов, стремясь безопасно и эффективно вставлять гены. Изучается использование ретротранспозонов, таких как белок R2, который вставляет гены в повторяющиеся участки генома, кодирующие рибосомную РНК, в качестве потенциального метода безопасной вставки трансгенов. Финализированная техника называется PRINT, что означает Точная РНК-опосредованная Вставка Трансгенов. Она состоит из двухкомпонентной системы РНК, где одна РНК кодирует белок R2, а другая кодирует трансген вместе с его регуляторным аппаратом.