Ученые добились значительного прорыва, разработав точный инструмент редактирования генов, нацеленный на митохондриальную ДНК, предлагая потенциально новые методы лечения митохондриальных заболеваний, таких как MELAS (митохондриальная энцефаломиопатия, лактат-ацидоз и инсультоподобные эпизоды) [2]. Эта инновационная технология позволяет исследователям как уменьшать, так и увеличивать уровни мутировавшей ДНК в клетках, предоставляя универсальный подход к коррекции генетических дефектов в митохондриях, энергетических станциях клетки [2, 4].
Новый метод использует сконструированные ферменты для нацеливания на определенные последовательности ДНК внутри митохондрий [2, 5]. Эта точность позволяет исследователям более эффективно изучать и потенциально лечить сложные заболевания, открывая путь для персонализированных методов лечения митохондриальных расстройств, для которых в настоящее время отсутствуют эффективные варианты [2, 3].
Хотя этот инструмент редактирования генов еще не готов для использования на людях, он представляет собой преобразующий прогресс для этой области, предлагая более надежный способ исправления отдельных мутаций, не затрагивая другие митохондриальные гены [2, 5]. Ведутся дальнейшие исследования для преобразования этой технологии в клинические методы лечения, предлагая надежду людям, страдающим от этих изнурительных состояний [5, 7].