Nova Molécula PZL-A Mostra-se Promissora na Reversão dos Efeitos de Mutações no DNA Mitocondrial

Cientistas descobriram uma nova molécula que pode reverter os efeitos de mutações no DNA mitocondrial. Esta descoberta pode representar um avanço significativo no tratamento de doenças relacionadas ao POLG. Essas doenças, causadas por mutações no gene POLG, levam a uma variedade de sintomas que variam de fraqueza muscular leve a distúrbios neurológicos graves. A pesquisa, publicada na revista Nature, mostra que a molécula PZL-A é capaz de melhorar significativamente a função da proteína POLG em testes de laboratório. O gene POLG codifica uma proteína essencial nas mitocôndrias, as usinas de energia das células, responsável pela replicação e reparo do DNA mitocondrial. Mutações neste gene podem levar a um acúmulo de mutações prejudiciais no DNA mitocondrial, prejudicando a produção de energia das células. Os pesquisadores descobriram que a molécula PZL-A é capaz de aumentar a estabilidade da proteína POLG e, assim, melhorar sua capacidade de reparar o DNA. Ensaios clínicos estão em andamento para testar a segurança e eficácia da molécula em humanos. Esses estudos estão sendo conduzidos pela Pretzel Therapeutics, uma empresa fundada por alguns dos autores do estudo. Os testes iniciais se concentram na segurança da molécula em indivíduos saudáveis, antes de ser testada em pacientes com doenças mitocondriais no próximo ano. O tratamento de doenças relacionadas ao POLG representa um grande desafio, pois existem mais de 300 mutações diferentes que podem desencadear essas doenças. Abordagens anteriores, como a terapia genética, tiveram sucesso limitado devido ao grande número de mutações. No entanto, a nova molécula pode oferecer uma solução universal, melhorando a função da proteína POLG, independentemente da mutação específica. Os pesquisadores estão otimistas de que a molécula possa ser usada não apenas para doenças relacionadas ao POLG, mas também para outras doenças associadas ao esgotamento do DNA mitocondrial. Estes incluem doenças neurodegenerativas relacionadas à idade, que também estão associadas à função mitocondrial reduzida. A descoberta de PZL-A pode, portanto, não apenas representar um avanço no tratamento de doenças genéticas raras, mas também abrir novos caminhos para o tratamento de doenças relacionadas à idade. Os próximos anos mostrarão se a molécula realmente tem o potencial de revolucionar o tratamento dessas doenças complexas.