Naukowcy dokonali znaczącego przełomu, opracowując precyzyjne narzędzie do edycji genów, które celuje w mitochondrialne DNA, oferując potencjalne nowe metody leczenia chorób mitochondrialnych, takich jak MELAS (encefalomiopatia mitochondrialna, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne) [2]. Ta innowacyjna technologia umożliwia badaczom zarówno zmniejszanie, jak i zwiększanie poziomu zmutowanego DNA w komórkach, zapewniając wszechstronne podejście do korygowania defektów genetycznych w mitochondriach, czyli centrach energetycznych komórki [2, 4].
Nowa metoda wykorzystuje zmodyfikowane enzymy do celowania w określone sekwencje DNA w mitochondriach [2, 5]. Ta precyzja umożliwia badaczom skuteczniejsze badanie i potencjalne leczenie złożonych chorób, torując drogę do spersonalizowanych terapii zaburzeń mitochondrialnych, które obecnie nie mają skutecznych opcji [2, 3].
Chociaż to narzędzie do edycji genów nie jest jeszcze gotowe do użytku u ludzi, stanowi transformacyjny postęp dla tej dziedziny, oferując bardziej niezawodny sposób korygowania pojedynczych mutacji bez wpływu na inne geny mitochondrialne [2, 5]. Prowadzone są dalsze badania, aby przełożyć tę technologię na terapie kliniczne, dając nadzieję osobom dotkniętym tymi wyniszczającymi schorzeniami [5, 7].