Een klinische studie heeft succes gemeld bij de behandeling van een genetische ziekte met behulp van geavanceerde genbewerkingstechnologie. Een 18-jarige patiënt is in wezen 'genezen' na het ontvangen van de innovatieve behandeling. De studie, waarbij het CHU Sainte-Justine betrokken was, gebruikte prime editing om een genetische mutatie te corrigeren.
Prime editing modificeerde direct de hematopoëtische stamcellen van de patiënt, waarbij de mutatie die verantwoordelijk is voor chronische granulomateuze ziekte (CGD) werd aangepakt. Binnen enkele weken was de afwijking gecorrigeerd in een aanzienlijk deel van de cellen. Dr. Élie Haddad, de hoofdonderzoeker, sprak zijn optimisme uit over de resultaten.
De behandeling vermijdt de risico's die gepaard gaan met traditionele beenmergtransplantaties. De eigen cellen van de patiënt worden gebruikt na genbewerking in het laboratorium. Dit elimineert de mogelijkheid van afstoting en verhoogt mogelijk de overlevingskans tot 100%.