Wetenschappers bewerken beschadigd mitochondriaal DNA

Nederlandse wetenschappers hebben met succes schadelijke mutaties in menselijk mitochondriaal DNA bewerkt met behulp van een base-editor, wat hoop biedt voor zeldzame genetische aandoeningen. Het onderzoek, gepubliceerd in *Molecular Therapy Nucleic Acids*, gebruikte een DdCBE base-editor om mutaties in lever- en huidcellen gerelateerd aan mitochondriale ziekten te corrigeren. Het team testte ook het afleveren van de base-editors als mRNA binnen lipide nanodeeltjes, wat een verbeterde werkzaamheid en verminderde toxiciteit aantoonde.