Een nieuw machine learning algoritme genaamd PAMmla verbetert de nauwkeurigheid en aanpasbaarheid van CRISPR-Cas9 genbewerking aanzienlijk [1]. PAMmla, ontwikkeld door onderzoekers van Mass General Brigham, analyseert miljoenen CRISPR-Cas9 enzymvarianten om hun specificiteit en activiteit te voorspellen [1, 4]. Deze vooruitgang pakt een belangrijke beperking van de huidige Cas9-systemen aan: het risico op off-target effecten, waarbij het enzym onbedoelde gebieden van het genoom knipt [1].
PAMmla kan de functionaliteit van meer dan 64 miljoen enzymvarianten voorspellen, waardoor het mogelijk wordt om gepersonaliseerde enzymen te ontwerpen voor specifieke genetische mutaties [1, 4]. Dit stelt onderzoekers in staat om meer gerichte en efficiënte versies van het Cas9-enzym te creëren [1]. Het algoritme combineert high-throughput eiwitengineering met machine learning om dit niveau van precisie te bereiken [1, 4].
De ontwikkeling van PAMmla vertegenwoordigt een belangrijke stap voorwaarts in het creëren van veiligere en effectievere gentherapieën voor verschillende genetische aandoeningen [1, 4]. Door off-target effecten te minimaliseren en de bewerkingsefficiëntie te verbeteren, biedt PAMmla een meer schaalbare en nauwkeurige oplossing voor genoom bewerking [4, 7]. Het algoritme is nu beschikbaar voor de bredere wetenschappelijke gemeenschap, waardoor onderzoekers deze methode kunnen toepassen op hun genbewerking uitdagingen [1]。