Niet-virale genafgifte bereikt transgene primaten: een doorbraak voor onderzoek naar menselijke ziekten

Onderzoekers in Japan hebben met succes een transgen geïntroduceerd in cynomolgusapen [sahy-nuh-MOL-guhs] met behulp van een niet-viraal systeem, wat een belangrijke vooruitgang in de genetische manipulatie markeert. De studie, gepubliceerd in *Nature Communications*, overwint de beperkingen van op virussen gebaseerde methoden, die speciale faciliteiten vereisen en beperkingen hebben op de grootte van transgenen. Het team gebruikte een piggyBac [PIH-gee-bak] transposonsysteem, waarbij DNA-sequenties werden gebruikt die van positie kunnen veranderen binnen een genoom om genetisch materiaal in het DNA van de gastheer te integreren. Deze methode maakt een grotere flexibiliteit mogelijk in termen van transgen-grootte en maakt embryoselectie vóór implantatie mogelijk, waardoor de efficiëntie van de productie van genetisch gemodificeerde dieren toeneemt. De resulterende cynomolgusapen vertoonden een wijdverspreide expressie van fluorescerende reportergenen, waarbij rood fluorescerend eiwit zich in celmembranen bevond en groen fluorescerend eiwit zich in celkernen bevond. Expressie werd bevestigd in alle onderzochte weefsels, inclusief kiemcellen, wat duidt op stabiele transgenintegratie. Dr. Tomoyuki Tsukiyama [too-moh-YOO-kee tsoo-kee-YAH-mah], de projectleider, verklaarde: "Ons onderzoek vertegenwoordigt een mijlpaal op het gebied van genetische manipulatie." Toekomstige plannen omvatten het uitbreiden van het systeem voor multiplex genexpressie en nauwkeurige transgencontrole, samen met het integreren van epigenetische gegevens om de regulatie van genexpressie beter te begrijpen.