Terapia genica per l'emofilia B in Spagna

L'Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro di Vigo, in Spagna, è diventato il primo centro medico pubblico del paese ad amministrare una terapia genica innovativa per l'emofilia B. Questa procedura rivoluzionaria, eseguita il 18 giugno 2025, rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento di questa rara e grave malattia genetica del sangue. La terapia, nota come etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), fornisce una copia funzionante del gene del fattore IX al corpo del paziente, contribuendo a ripristinare la normale coagulazione del sangue. Gli studi clinici hanno dimostrato risultati promettenti: i pazienti con emofilia B grave e moderata hanno sperimentato un aumento dei livelli del fattore IX e una riduzione degli eventi emorragici.