Un nuovo algoritmo di apprendimento automatico chiamato PAMmla migliora significativamente l'accuratezza e la personalizzazione dell'editing genico CRISPR-Cas9 [1]. Sviluppato da ricercatori del Mass General Brigham, PAMmla analizza milioni di varianti dell'enzima CRISPR-Cas9 per prevederne la specificità e l'attività [1, 4]. Questo progresso affronta una limitazione importante degli attuali sistemi Cas9: il rischio di effetti off-target, in cui l'enzima taglia aree non intenzionali del genoma [1].
PAMmla può prevedere la funzionalità di oltre 64 milioni di varianti enzimatiche, consentendo la progettazione di enzimi personalizzati per specifiche mutazioni genetiche [1, 4]. Ciò consente ai ricercatori di creare versioni più mirate ed efficienti dell'enzima Cas9 [1]. L'algoritmo combina l'ingegneria proteica ad alta produttività con l'apprendimento automatico per raggiungere questo livello di precisione [1, 4].
Lo sviluppo di PAMmla rappresenta un significativo passo avanti nella creazione di terapie geniche più sicure ed efficaci per varie malattie genetiche [1, 4]. Riducendo al minimo gli effetti off-target e migliorando l'efficienza dell'editing, PAMmla offre una soluzione più scalabile e precisa per l'editing del genoma [4, 7]. L'algoritmo è ora disponibile per la comunità scientifica più ampia, consentendo ai ricercatori di applicare questo metodo alle loro sfide di editing genico [1].