Gli scienziati hanno compiuto un significativo passo avanti sviluppando uno strumento di editing genetico preciso che mira al DNA mitocondriale, offrendo potenziali nuovi trattamenti per le malattie mitocondriali come la MELAS (Encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus) [2]. Questa tecnologia innovativa consente ai ricercatori di ridurre e aumentare i livelli di DNA mutato all'interno delle cellule, fornendo un approccio versatile per correggere i difetti genetici nei mitocondri, le centrali energetiche della cellula [2, 4].
Il nuovo metodo utilizza enzimi ingegnerizzati per colpire specifiche sequenze di DNA all'interno dei mitocondri [2, 5]. Questa precisione consente ai ricercatori di studiare e potenzialmente trattare malattie complesse in modo più efficace, aprendo la strada a trattamenti personalizzati per i disturbi mitocondriali che attualmente mancano di opzioni efficaci [2, 3].
Sebbene questo strumento di editing genetico non sia ancora pronto per l'uso umano, rappresenta un progresso trasformativo per il settore, offrendo un modo più affidabile per correggere singole mutazioni senza influenzare altri geni mitocondriali [2, 5]. Ulteriori ricerche sono in corso per tradurre questa tecnologia in terapie cliniche, offrendo speranza per le persone affette da queste condizioni debilitanti [5, 7].