Terapi gen menawarkan harapan baru bagi mereka yang mengalami gangguan pendengaran genetik. Dalam konteks kesehatan dan keselamatan, penting untuk memahami bagaimana kemajuan ini memengaruhi kualitas hidup dan risiko yang terlibat.
Penelitian telah menunjukkan kemajuan signifikan dalam mengobati gangguan pendengaran yang disebabkan oleh mutasi pada gen *OTOF*. Sebuah studi yang diterbitkan pada 3 Juli 2025, menunjukkan peningkatan yang nyata pada anak-anak dan orang dewasa setelah satu suntikan terapi gen. Terapi ini menggunakan virus sintetis untuk mengirimkan salinan gen *OTOF* yang sehat langsung ke telinga bagian dalam. Aspek kesehatan dan keselamatan dari pendekatan ini melibatkan evaluasi risiko jangka panjang dan efek samping potensial.
Regeneron Pharmaceuticals mengumumkan pada 24 Februari 2025, bahwa terapi gen eksperimen mereka, DB-OTO, meningkatkan pendengaran pada 10 dari 11 anak dengan gangguan pendengaran akibat mutasi gen *OTOF*. Perawatan ini mendorong sel rambut telinga bagian dalam untuk memproduksi protein otoferlin. Sensorion juga membuat kemajuan dengan terapi gen mereka, SENS-501, dalam uji klinis. Dalam konteks kesehatan dan keselamatan, penting untuk memantau efek samping dan memastikan keamanan jangka panjang dari terapi ini.
Terapi gen untuk gangguan pendengaran adalah terobosan yang menjanjikan. Namun, penting untuk mempertimbangkan aspek kesehatan dan keselamatan secara menyeluruh. Penelitian lebih lanjut diperlukan untuk memastikan bahwa manfaatnya lebih besar daripada risikonya, sehingga pasien dapat menerima perawatan yang aman dan efektif.