Thérapie génique pour l'hémophilie B en Espagne

L'Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro de Vigo, en Espagne, est devenu le premier centre médical public du pays à administrer une thérapie génique innovante pour l'hémophilie B. Cette procédure révolutionnaire, réalisée le 18 juin 2025, représente une avancée significative dans le traitement de cette maladie génétique rare et grave, caractérisée par des troubles de la coagulation. La thérapie, connue sous le nom d'etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), introduit une copie fonctionnelle du gène du facteur IX dans le corps du patient, contribuant à rétablir une coagulation sanguine normale. Les essais cliniques ont démontré des résultats prometteurs : les patients atteints d'hémophilie B sévère et modérément sévère ont présenté une augmentation des taux de facteur IX et une réduction des épisodes hémorragiques.